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新闻稿
GEN6050X 外显子 50 跳跃碱基编辑药物：一年结果显示杜氏肌营养不良症治疗取得令人鼓舞的进展
研究
总部位于中国的Ractigen Therapeutics公司启动临床试验，以研究RAG-18在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的安全性和耐受性。
RAG-18
研究
Ractigen Therapeutics 在 IIT 研究中为首位患者注射 RAG-18，这是一种可能改变杜氏肌营养不良症治疗格局的 saRNA 疗法
研究
SPOT-mRNA03基因疗法治疗杜氏肌营养不良症启动1期早期临床试验
新闻稿
Belief BioMed宣布成功完成首剂BBM-D101基因治疗
研究
BBM-D101基因疗法1/2期临床试验开始
新闻稿
Belief BioMed BBM-D101基因疗法获得国家药品监督管理局（NMPA）的IND批准
研究
上海交通大学医学院启动LE051外显子51跳跃疗法临床试验
新闻稿
GenAssist 宣布 FDA 获批 GEN6050X 外显子 50 跳跃疗法新药申请
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受欢迎的
关于用于DMD的Elevidys的常见问题
坎·叶金哲
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2026 年 8 月 21 日
必读
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杜氏肌营养不良症的年龄相关辅助设备：分阶段完整指南
研究
Del-Zota SAFARI44 三期临床试验：一项针对杜氏肌营养不良症的新型外显子 44 跳跃疗法研究
新闻稿
RGX-202 杜氏肌营养不良症基因疗法显示出非甾体抗炎药（NSAA）改善和微型肌营养不良蛋白表达——但重要的生物标志物数据缺失
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