Belief BioMed,一家专注于开发尖端基因疗法的创新生物技术公司,今天宣布其自主研发和生产的用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的BBM-D101注射液的注册临床试验(CTR20252461)已在中国北京成功完成首例患者给药。
BBM-D101注射液是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法,利用基因工程改造的衣壳,有效靶向肌肉组织。与已上市的国外同类产品相比,该注射液的给药剂量更低,预计安全性更高。BBM-D101的IND已于2025年获得中国国家药品监督管理局(NMPA)和美国食品药品监督管理局(FDA)的批准。
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