Son teknoloji gen terapileri geliştirmeye odaklanan yenilikçi bir biyoteknoloji şirketi olan Belief BioMed, bugün Duchenne Musküler Distrofi (DMD) için bağımsız olarak geliştirdiği ve ürettiği BBM-D101 enjeksiyonunun klinik kayıt çalışmasının (CTR20252461) Çin'in Pekin kentinde ilk hasta dozlamasını başarıyla tamamladığını duyurdu.
AAV tabanlı bir gen terapisi olan BBM-D101 enjeksiyonu, kas dokularını etkili bir şekilde hedeflemek için tasarlanmış bir kapsid kullanır. Piyasadaki yabancı muadillerine göre daha düşük dozda uygulandığında, olumlu bir güvenlik sağlaması beklenmektedir. BBM-D101 için IND, hem Çin Ulusal Tıbbi Ürünler İdaresi (NMPA) hem de Amerika Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından 2025 yılında onaylanmıştır.
Daha fazla bilgi edin: BBM-D101 Gen Terapisi Faz 1/2 Klinik Denemesi Başlıyor
