HOPE-3, Duchenne kas distrofisi olan erkek ve genç erkeklerde Deramiocel'i değerlendiren randomize, çift kör, plasebo kontrollü, Faz 3 klinik bir çalışmadır. Çalışmaya, 20 önde gelen ABD klinik merkezinden 106 katılımcı randomize olarak katılmıştır. Katılımcılara, 12 aylık bir süre boyunca her üç ayda bir infüzyon başına 150 milyon hücre dozunda intravenöz Deramiocel veya plasebo uygulanmıştır.
Katılımcıların ortalama yaşı yaklaşık 15'ti ve hepsi çalışma boyunca stabil bir kortikosteroid tedavisi görüyordu. Başlangıç demografik özellikleri tedavi kolları arasında iyi dengelenmişti; yaklaşık 'ı başlangıçta kardiyak ilaçlar alıyordu ve 'inden fazlasına klinik olarak kardiyomiyopati tanısı konmuştu. Deramiocel, önceki klinik deneyimlerle uyumlu, olumlu bir güvenlik ve tolerabilite profili sürdürdü. >>> Deramiocel nedir? CAP-1002 ne işe yarar?
Üst Düzey Etkinlik Sonuçları
| Son nokta | % İlerlemenin Yavaşlaması3 (Deramiocel ve Plasebo) | p değeri |
| Üst Ekstremite Performansı (PUL v2.0) Toplam Puanı¹ (Birincil, n=105) | 54% | p=0,029 |
| Sol Ventrikül Ejeksiyon Fraksiyonu (LVEF %)² (Anahtar İkincil, n=83) | 91% | p=0,041 |
¹ n, 12. ayda değerlendirilebilir PUL v2.0 değerlendirmelerine sahip ITT popülasyonundaki hasta sayısını yansıtır.
² n, 12. ayda merkezi olarak incelenen ve değerlendirilebilen kardiyak MRI LVEF değerlendirmelerine sahip ITT popülasyonundaki hasta sayısını yansıtmaktadır.
3 Yavaşlama yüzdesi, tedavi farkının plasebodaki başlangıç seviyesinden değişime bölünmesiyle hesaplanır.
Bu Sayfayı Takip Edin >>> Duchenne için Tüm Klinik Araştırmalar
Selam, je, Duchêne'den bir miyopatiye ulaşan 15 yıllık bir çocuk annesiyim ve klinik denemeleri için bir yardımcım var
Selamlar, 9 yaşında 2 çocuğun ebeveyniyiz ve 3 ila 73 yaşındaki ekzonların eksonlarının bir kez daha miyopatiye ulaştığını biliyoruz ve klinik denemeler ve üç kez şifa için bir yardıma ihtiyacımız var
Selamlar dmd yi yakinda bitirebilirgelismeler lambah hizla ilerliyor.