HOPE-3 ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-3-Studie zur Bewertung von Deramiocel bei Jungen und jungen Männern mit Duchenne-Muskeldystrophie. In die Studie wurden 106 Teilnehmer an 20 führenden klinischen Zentren in den USA randomisiert. Die Teilnehmer erhielten über einen Zeitraum von 12 Monaten alle drei Monate entweder Deramiocel (150 Millionen Zellen pro Infusion) oder ein Placebo intravenös.
Das Durchschnittsalter der Studienteilnehmer betrug etwa 15 Jahre, und alle erhielten während der gesamten Studie eine stabile Kortikosteroidtherapie. Die demografischen Daten zu Studienbeginn waren in den Behandlungsgruppen gut vergleichbar; etwa 90 Prozent der Teilnehmer nahmen zu Studienbeginn Herzmedikamente ein, und über 75 Prozent wiesen eine klinische Diagnose einer Kardiomyopathie auf. Deramiocel zeigte ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil, das mit früheren klinischen Erfahrungen übereinstimmte. Was ist Deramiocel? Was macht CAP-1002?
Wichtigste Wirksamkeitsergebnisse
| Endpunkt | % Verlangsamung des Fortschreitens3 (Deramiocel vs. Placebo) | p-Wert |
| Gesamtpunktzahl der Untersuchung zur Leistungsfähigkeit der oberen Extremitäten (PUL v2.0)¹ (Primär, n=105) | 54% | p=0,029 |
| Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF %)² (Sekundärer Schlüssel, n=83) | 91% | p=0,041 |
¹ n gibt die Anzahl der Patienten in der ITT-Population mit auswertbaren PUL v2.0-Bewertungen nach 12 Monaten an.
² n gibt die Anzahl der Patienten in der ITT-Population an, bei denen die LVEF-Messungen mittels kardialer MRI nach 12 Monaten zentral überprüft und auswertbar waren.
3 Die prozentuale Verlangsamung wird berechnet, indem die Behandlungsdifferenz durch die Placebo-Veränderung gegenüber dem Ausgangswert geteilt wird.
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Gruß, ich bin eine Mutter eines 15-jährigen Kindes, die sich um eine Duchêne-Myopathie kümmert und einen Berater für die Aufsätze meiner Kliniken braucht
Ich grüße meine Eltern von 2 Kindern im Alter von 9 Jahren, die sich um eine myopathische Darmerkrankung im Alter von 3 bis 73 Jahren gekümmert haben
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