HOPE-3 — это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование III фазы, оценивающее эффективность препарата Deramiocel у мальчиков и молодых мужчин с мышечной дистрофией Дюшенна. В исследовании участвовали 106 человек, рандомизированных в 20 ведущих клинических центрах США. Участники получали Deramiocel внутривенно в дозе 150 миллионов клеток на инфузию или плацебо каждые три месяца в течение 12 месяцев.
Средний возраст участников составил около 15 лет, и все они находились на стабильной терапии кортикостероидами на протяжении всего исследования. Исходные демографические данные были хорошо сбалансированы между группами лечения: примерно 90% пациентов на момент начала исследования принимали кардиопрепараты, а более 75% имели клинически диагностированную кардиомиопатию. Deramiocel сохранял благоприятный профиль безопасности и переносимости, соответствующий предыдущему клиническому опыту. >>> Что такое Deramiocel? Что делает CAP-1002?
Результаты максимальной эффективности
| Конечная точка | % Замедление прогрессирования3 (Deramiocel против плацебо) | p-значение |
| Общая оценка эффективности верхних конечностей (PUL v2.0)¹ (Первичное, n=105) | 54% | р=0,029 |
| Фракция выброса левого желудочка (LVEF %)² (Ключевой вторичный, n=83) | 91% | р=0,041 |
¹ n отражает количество пациентов в популяции ITT с оценкой PUL v2.0 через 12 месяцев.
² n отражает количество пациентов в популяции ITT, у которых результаты МРТ сердца и ФВЛЖ были централизованно проверены и оценены через 12 месяцев.
3 Процент замедления рассчитывается как разница в лечении, деленная на изменение в приеме плацебо по сравнению с исходным уровнем.
Подписаться на эту страницу >>> Все клинические испытания по мышечной дистрофии Дюшенна
