HOPE-3 — это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование III фазы, оценивающее эффективность препарата Deramiocel у мальчиков и молодых мужчин с мышечной дистрофией Дюшенна. В исследовании участвовали 106 человек, рандомизированных в 20 ведущих клинических центрах США. Участники получали Deramiocel внутривенно в дозе 150 миллионов клеток на инфузию или плацебо каждые три месяца в течение 12 месяцев.
Средний возраст участников составил около 15 лет, и все они находились на стабильной терапии кортикостероидами на протяжении всего исследования. Исходные демографические данные были хорошо сбалансированы между группами лечения: примерно 90% пациентов на момент начала исследования принимали кардиопрепараты, а более 75% имели клинически диагностированную кардиомиопатию. Deramiocel сохранял благоприятный профиль безопасности и переносимости, соответствующий предыдущему клиническому опыту. >>> Что такое Deramiocel? Что делает CAP-1002?
Результаты максимальной эффективности
| Конечная точка | % Замедление прогрессирования3 (Deramiocel против плацебо) | p-значение |
| Общая оценка эффективности верхних конечностей (PUL v2.0)¹ (Первичное, n=105) | 54% | р=0,029 |
| Фракция выброса левого желудочка (LVEF %)² (Ключевой вторичный, n=83) | 91% | р=0,041 |
¹ n отражает количество пациентов в популяции ITT с оценкой PUL v2.0 через 12 месяцев.
² n отражает количество пациентов в популяции ITT, у которых результаты МРТ сердца и ФВЛЖ были централизованно проверены и оценены через 12 месяцев.
3 Процент замедления рассчитывается как разница в лечении, деленная на изменение в приеме плацебо по сравнению с исходным уровнем.
Подписаться на эту страницу >>> Все клинические испытания по мышечной дистрофии Дюшенна
Salut, je suis une maman d'un fant de 15ans, qui est atteint d'une myopathie de Duchêne j'ai besoin d'un aide pour les essais cliniques merci
Приветствую меня, родителя 2 детей в возрасте 9 лет, и тех, кто страдает от миопатии в душе, отчуждения экзонов от 3 до 73 лет, когда я могу стать помощником в клинических исследованиях и merci très bien
Selamlar dmd yi yakinda bitirebiliriz gelismeler flashh hizla ilerliyor.