HOPE-3 es un ensayo clínico de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúa el Deramiocel en niños y hombres jóvenes con distrofia muscular de Duchenne. El estudio aleatorizó a 106 participantes en 20 centros clínicos líderes de EE. UU. Los participantes recibieron Deramiocel intravenoso a razón de 150 millones de células por infusión o placebo cada tres meses durante un período de 12 meses.
La edad promedio de los participantes fue de aproximadamente 15 años, y todos recibieron un régimen estable de corticosteroides durante todo el estudio. Los datos demográficos iniciales estaban bien equilibrados entre los grupos de tratamiento: aproximadamente el 90 % recibía medicación cardíaca al inicio del estudio y más del 75 % tenía un diagnóstico clínico de miocardiopatía. Deramiocel mantuvo un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable, consistente con la experiencia clínica previa. >>> ¿Qué es Deramiocel? ¿Qué hace CAP-1002?
Resultados principales de eficacia
| Punto final | % Ralentización de la progresión3 (Deramiocel frente a placebo) | valor p |
| Puntuación total del rendimiento de las extremidades superiores (PUL v2.0)¹ (Primaria, n=105) | 54% | p=0,029 |
| Fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI %)² (Clave secundaria, n=83) | 91% | p=0,041 |
¹ n refleja el número de pacientes en la población ITT con evaluaciones PUL v2.0 evaluables a los 12 meses.
² n refleja el número de pacientes en la población ITT con evaluaciones de FEVI por resonancia magnética cardíaca evaluables y revisadas centralmente a los 12 meses.
3 El porcentaje de desaceleración se calcula como la diferencia del tratamiento dividida por el cambio del placebo con respecto al valor inicial.
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