O HOPE-3 é um ensaio clínico de Fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, que avalia o Deramiocel em meninos e jovens adultos com distrofia muscular de Duchenne. O estudo randomizou 106 participantes em 20 importantes centros clínicos nos EUA. Os participantes receberam Deramiocel por via intravenosa, na dose de 150 milhões de células por infusão, ou placebo, a cada três meses, durante um período de 12 meses.
A idade média dos participantes era de aproximadamente 15 anos, e todos estavam em um regime estável de corticosteroides durante todo o estudo. Os dados demográficos basais estavam bem equilibrados entre os grupos de tratamento; aproximadamente 90% estavam recebendo medicamentos cardíacos no início do estudo e mais de 75% tinham diagnóstico clínico de cardiomiopatia. O Deramiocel manteve um perfil de segurança e tolerabilidade favorável, consistente com a experiência clínica anterior. O que é Deramiocel? O que o CAP-1002 faz?
Resultados principais de eficácia
| Ponto final | % Retardo da Progressão3 (Deramiocel vs. Placebo) | valor p |
| Pontuação Total do Desempenho do Membro Superior (PUL v2.0)¹ (Primário, n=105) | 54% | p=0,029 |
| Fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE %)² (Secundário chave, n=83) | 91% | p=0,041 |
¹ n reflete o número de pacientes na população ITT com avaliações PUL v2.0 válidas aos 12 meses.
² n reflete o número de pacientes na população ITT com avaliações de FEVE (fração de ejeção do ventrículo esquerdo) por ressonância magnética cardíaca revisadas centralmente e avaliáveis aos 12 meses.
3 A porcentagem de desaceleração é calculada dividindo-se a diferença no tratamento pela mudança no placebo em relação ao valor basal.
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