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DMD
Como meu filho pode participar de ensaios clínicos para distrofia muscular de Duchenne?
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O ensaio clínico de Fase 3 do Z-Rostudirsen para DMD (DYNE-251 e FORZETTO) tem início oficial.
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Ensaio clínico de fase 3 com Del-Zota e SAFARI44: um novo estudo de supressão do éxon 44 para distrofia muscular de Duchenne.
Comunicados de imprensa
A terapia gênica RGX-202 para distrofia muscular de Duchenne demonstra melhora na NSAA e na expressão de microdistrofina — mas faltam dados importantes sobre biomarcadores.
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A BioMarin inicia o ensaio clínico de fase 2 da terapia de supressão do éxon 51 com BMN 351 para distrofia muscular de Duchenne.
Comunicados de imprensa
A Entrada Therapeutics anuncia os resultados da Fase 1/2 do estudo com a ENTR-601-44 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
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A Precision BioSciences anunciou o início do estudo de Fase 1/2a (FUNCTION-DMD) da PBGENE-DMD em pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne.
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Estudo ELEVIDYS ENHANCE: Inicia-se um ensaio clínico de Fase 4 para avaliar a segurança e a eficácia na distrofia muscular de Duchenne.
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Ensaio clínico de fase 3 com Del-Zota e SAFARI44 para distrofia muscular de Duchenne: desenho do estudo, dados e significado clínico.
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Perguntas frequentes sobre o Elevidys usado para DMD
Pode Ekinci
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21 de agosto de 2026
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Comunicados de imprensa
A terapia gênica RGX-202 para distrofia muscular de Duchenne demonstra melhora na NSAA e na expressão de microdistrofina — mas faltam dados importantes sobre biomarcadores.
Editoriais
Ferramenta CRISPR GuideX: hfCas12Max em terapias baseadas em CRISPR
Diretrizes de cuidados
Exercícios respiratórios na distrofia muscular de Duchenne: terapia respiratória, cuidados pulmonares e suporte pulmonar.
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