A pesquisa sobre a distrofia muscular de Duchenne (DMD) continua avançando com o lançamento do ensaio clínico de Fase 3 Del-Zota SAFARI44, que avalia o AOC 1044, também conhecido como delpacibart zotadirsen. Essa terapia experimental está sendo desenvolvida para indivíduos com mutações no gene DMD passíveis de supressão do éxon 44.
Índice
O que é o ensaio clínico SAFARI44?
O estudo SAFARI44 é um ensaio clínico de Fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, concebido para avaliar a segurança e a eficácia do AOC 1044 (Del-Zota) em meninos com distrofia muscular de Duchenne elegíveis para tratamento de supressão do éxon 44. Leia mais: Del-zota (EXPLORE44) fornece quase 30% de produção normal de distrofina.
O ensaio clínico investigará se o AOC 1044 intravenoso pode ajudar a melhorar os resultados da doença em pacientes com DMD portadores de mutações específicas no gene da distrofina. A terapia é administrada por infusão intravenosa a cada seis semanas.
O que é Del-Zota (Delpacibart Zotadirsen)?
Del-Zota é uma terapia experimental de exclusão de éxon desenvolvida para tratar mutações no gene da distrofina que podem se beneficiar da exclusão do éxon 44. O objetivo das terapias de exclusão de éxon é ajudar o corpo a produzir uma proteína distrofina mais curta, porém funcional, o que pode retardar a degeneração muscular na distrofia muscular de Duchenne. Saiba mais: Mutações e deleções passíveis de terapias de salto do exon 44
Diferentemente dos medicamentos tradicionais de exclusão de éxons, o Del-Zota utiliza a tecnologia de conjugação de oligonucleotídeos com anticorpos, projetada para melhorar a administração da terapia no tecido muscular.
Como o estudo funcionará
Período de tratamento randomizado
Os participantes inscritos no estudo SAFARI44 receberão um dos seguintes tratamentos:
- Del-Zota (delpacibart zotadirsen)
- Placebo
Os tratamentos serão administrados a cada seis semanas, totalizando nove doses durante as primeiras 54 semanas do estudo.
Extensão de rótulo aberto (OLE)
Após a conclusão da fase de randomização, todos os participantes poderão entrar em uma fase de extensão aberta de 54 semanas. Durante esse período, todos os participantes receberão Del-Zota, independentemente da sua designação de tratamento original.
A dose final do tratamento está prevista para a Semana 102, seguida de avaliações adicionais e monitoramento de segurança até a Semana 114.
Monitoramento independente de segurança
Um Comitê Independente de Monitoramento de Dados (IDMC) revisará regularmente os dados de segurança, tolerabilidade e eficácia ao longo do estudo.
Linha do tempo SAFARI44
Datas estimadas para o estudo
- Início do estudo: junho de 2026
- Conclusão da fase inicial: maio de 2029
- Conclusão do estudo: julho de 2030
Matrícula planejada
Os pesquisadores planejam recrutar aproximadamente 70 participantes para este estudo intervencionista de Fase 3.
Quem pode participar?
Critérios de inclusão principais
Para se qualificar para o estudo SAFARI44, os participantes devem:
- Homens ambulatoriais diagnosticados com distrofia muscular de Duchenne
- Apresentar mutação confirmada no gene da distrofina passível de correção por meio de splicing alternativo do éxon 44.
- Ter entre 2 anos ou mais (Criança, Adulto, Idoso)
- Realizar as avaliações funcionais necessárias durante a triagem.
- Estar em um regime estável de corticosteroides por pelo menos seis meses antes do início do tratamento.
Critérios de exclusão principais
Os participantes podem não ser elegíveis se:
- Ter recebido terapia genética ou terapia celular anteriormente.
- Usou outra terapia com oligonucleotídeos nos seis meses anteriores à inscrição.
- Apresentam valores laboratoriais fora dos limites do protocolo.
- Recentemente, foram feitas alterações nos tratamentos, como o hormônio do crescimento, a testosterona ou o givinostato.
Por que este ensaio clínico é importante para a comunidade DMD?
As terapias de exclusão de éxons continuam sendo uma das abordagens terapêuticas mais importantes na pesquisa da distrofia muscular de Duchenne. Embora já existam diversos medicamentos para exclusão de éxons para outros alvos exônicos, as opções para pacientes com mutações passíveis de exclusão do éxon 44 ainda são limitadas.
O estudo SAFARI44 poderá fornecer informações importantes sobre se o AOC 1044 pode melhorar com segurança a restauração da distrofina e os resultados clínicos nessa população de pacientes.
Saber mais: Próximas terapias de salto do Exon 44 para o tratamento da doença de Duchenne
Informações de contato
O estudo é patrocinado pela Avidity Biosciences.
- Telefone: 858-771-7038
- E-mail: [email protected]
Atualmente, nenhum local de estudo foi divulgado publicamente.
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