La investigación sobre la distrofia muscular de Duchenne (DMD) sigue avanzando con el lanzamiento del ensayo clínico de fase 3 Del-Zota SAFARI44, que evalúa AOC 1044, también conocido como delpacibart zotadirsen. Esta terapia experimental se está desarrollando para personas con mutaciones de DMD susceptibles a la omisión del exón 44.
Tabla de contenido
¿Qué es el ensayo clínico SAFARI44?
El estudio SAFARI44 es un ensayo clínico de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia de AOC 1044 (Del-Zota) en niños con distrofia muscular de Duchenne que son candidatos al tratamiento de omisión del exón 44. Leer más: Del-zota (EXPLORE44) proporciona una producción normal de distrofina de casi 30%
El ensayo investigará si el AOC 1044 intravenoso puede ayudar a mejorar los resultados de la enfermedad en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que presentan mutaciones específicas en el gen de la distrofina. La terapia se administra mediante infusión intravenosa cada seis semanas.
¿Qué es Del-Zota (Delpacibart Zotadirsen)?
Del-Zota es una terapia experimental de omisión de exones desarrollada para tratar mutaciones en el gen de la distrofina que pueden beneficiarse de la omisión del exón 44. El objetivo de las terapias de omisión de exones es ayudar al organismo a producir una proteína distrofina más corta pero funcional, lo que podría ralentizar la degeneración muscular en la distrofia muscular de Duchenne. Más información: Mutaciones y deleciones susceptibles de terapias de omisión del exón 44
A diferencia de los fármacos tradicionales que omiten exones, Del-Zota utiliza una tecnología de conjugación de anticuerpos y oligonucleótidos diseñada para mejorar la administración de la terapia en el tejido muscular.
Cómo funcionará el estudio
Período de tratamiento aleatorio
Los participantes inscritos en el estudio SAFARI44 recibirán una de las siguientes opciones:
- Del-Zota (delpacibart zotadirsen)
- Placebo
Los tratamientos se administrarán cada seis semanas, para un total de nueve dosis, durante las primeras 54 semanas del estudio.
Extensión de etiqueta abierta (OLE)
Una vez finalizada la fase aleatoria, todos los participantes podrán acceder a una fase de extensión abierta de 54 semanas. Durante este periodo, todos los participantes recibirán Del-Zota, independientemente del tratamiento que se les haya asignado inicialmente.
Se prevé que la dosis final del tratamiento se administre en la semana 102, seguida de evaluaciones adicionales y un seguimiento de la seguridad hasta la semana 114.
Supervisión independiente de la seguridad
Un Comité Independiente de Monitorización de Datos (IDMC, por sus siglas en inglés) revisará periódicamente los datos de seguridad, tolerabilidad y eficacia a lo largo del estudio.
Cronología SAFARI44
Fechas estimadas del estudio
- Inicio del estudio: junio de 2026
- Finalización principal: mayo de 2029
- Finalización del estudio: julio de 2030
Matrícula prevista
Los investigadores planean reclutar aproximadamente a 70 participantes en este estudio de intervención de fase 3.
¿Quiénes pueden participar?
Criterios clave de inclusión
Para poder participar en el estudio SAFARI44, los participantes deben:
- Ser varones ambulatorios diagnosticados con distrofia muscular de Duchenne
- Tener una mutación confirmada del gen de la distrofina susceptible de omisión del exón 44.
- Tener entre 2 años y más (Niño, Adulto, Adulto mayor)
- Completar las evaluaciones funcionales requeridas durante la evaluación inicial.
- Debe estar bajo un régimen estable de corticosteroides durante al menos seis meses antes de que comience el tratamiento.
Criterios clave de exclusión
Los participantes podrían no ser elegibles si:
- Haber recibido previamente terapia génica o terapia celular.
- Utilizó otra terapia con oligonucleótidos dentro de los seis meses anteriores a su inscripción.
- Los valores de laboratorio están fuera de los límites del protocolo.
- Tratamientos modificados recientemente, como la hormona del crecimiento, la testosterona o el givinostat.
Por qué este ensayo es importante para la comunidad de DMD
Las terapias de omisión de exones siguen siendo uno de los enfoques terapéuticos más importantes en la investigación de la distrofia muscular de Duchenne. Si bien ya existen varios fármacos de omisión de exones para otros objetivos de exones, todavía hay opciones limitadas para pacientes con mutaciones susceptibles a la omisión del exón 44.
El ensayo SAFARI44 podría proporcionar información importante sobre si AOC 1044 puede mejorar de forma segura la restauración de la distrofina y los resultados clínicos en esta población de pacientes.
Más información: Próximas terapias de omisión del exón 44 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Información del contacto
El estudio está patrocinado por Avidity Biosciences.
- Teléfono: 858-771-7038
- Correo electrónico: [email protected]
Actualmente, no se han publicado datos sobre la ubicación de los estudios.
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