ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) अनुसंधान में प्रगति जारी है, जिसके तहत एओसी 1044 (जिसे डेलपैसिबार्ट ज़ोटाडिरसेन के नाम से भी जाना जाता है) के मूल्यांकन हेतु Del-Zota SAFARI44 चरण 3 नैदानिक परीक्षण शुरू किया गया है। यह प्रायोगिक चिकित्सा उन व्यक्तियों के लिए विकसित की जा रही है जिनमें एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त डीएमडी उत्परिवर्तन पाए जाते हैं।.
विषयसूची
SAFARI44 ट्रायल क्या है?
SAFARI44 अध्ययन एक यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित चरण 3 नैदानिक परीक्षण है जिसे ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित उन लड़कों में AOC 1044 (Del-Zota) की सुरक्षा और प्रभावकारिता का मूल्यांकन करने के लिए डिज़ाइन किया गया है जो एक्सॉन 44 स्किपिंग उपचार के लिए पात्र हैं। और पढ़ें: डेल-ज़ोटा (EXPLORE44) लगभग 30% सामान्य डिस्ट्रोफिन उत्पादन प्रदान करता है
इस परीक्षण में यह जांच की जाएगी कि क्या इंट्रावेनस एओसी 1044, विशिष्ट डिस्ट्रोफिन जीन उत्परिवर्तन वाले डीएमडी रोगियों में रोग के परिणामों को बेहतर बनाने में सहायक हो सकता है। यह थेरेपी प्रत्येक छह सप्ताह में इंट्रावेनस इन्फ्यूजन के माध्यम से दी जाती है।.
Del-Zota (डेल्पैसिबार्ट ज़ोटाडिरसेन) क्या है?
Del-Zota एक प्रायोगिक एक्सॉन-स्किपिंग थेरेपी है जिसे डिस्ट्रोफिन जीन में उत्परिवर्तन को लक्षित करने के लिए विकसित किया गया है, जिससे एक्सॉन 44 को स्किप करने से लाभ हो सकता है। एक्सॉन-स्किपिंग थेरेपी का लक्ष्य शरीर को एक छोटा लेकिन कार्यात्मक डिस्ट्रोफिन प्रोटीन बनाने में मदद करना है, जो ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में मांसपेशियों के क्षरण को धीमा कर सकता है। अधिक जानें: एक्सॉन 44 स्किपिंग थेरेपी के अनुकूल उत्परिवर्तन और विलोपन
परंपरागत एक्सॉन-स्किपिंग दवाओं के विपरीत, Del-Zota एंटीबॉडी ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड संयुग्मन तकनीक का उपयोग करता है जिसे मांसपेशियों के ऊतकों में थेरेपी की बेहतर डिलीवरी के लिए डिज़ाइन किया गया है।.
अध्ययन कैसे कार्य करेगा
यादृच्छिक उपचार अवधि
SAFARI44 अध्ययन में नामांकित प्रतिभागियों को निम्नलिखित में से कोई एक प्राप्त होगा:
- Del-Zota (डेलपैसीबार्ट ज़ोटाडिर्सन)
- प्लेसबो
अध्ययन के पहले 54 हफ्तों के दौरान कुल नौ खुराकों के लिए हर छह सप्ताह में उपचार दिया जाएगा।.
ओपन लेबल एक्सटेंशन (ओएलई)
यादृच्छिक चरण पूरा होने के बाद, सभी प्रतिभागी 54 सप्ताह के ओपन लेबल एक्सटेंशन चरण में प्रवेश कर सकते हैं। इस अवधि के दौरान, प्रत्येक प्रतिभागी को उनके मूल उपचार असाइनमेंट की परवाह किए बिना Del-Zota प्राप्त होगा।.
अंतिम उपचार खुराक 102वें सप्ताह में दिए जाने की उम्मीद है, जिसके बाद 114वें सप्ताह तक अतिरिक्त मूल्यांकन और सुरक्षा निगरानी की जाएगी।.
स्वतंत्र सुरक्षा निगरानी
एक स्वतंत्र डेटा निगरानी समिति (आईडीएमसी) अध्ययन के दौरान सुरक्षा, सहनशीलता और प्रभावकारिता संबंधी आंकड़ों की नियमित रूप से समीक्षा करेगी।.
SAFARI44 समयरेखा
अध्ययन की अनुमानित तिथियां
- अध्ययन प्रारंभ: जून 2026
- प्राथमिक पूर्णता तिथि: मई 2029
- अध्ययन पूर्ण होने की तिथि: जुलाई 2030
नियोजित नामांकन
शोधकर्ताओं की योजना इस तीसरे चरण के हस्तक्षेपात्मक अध्ययन में लगभग 70 प्रतिभागियों को शामिल करने की है।.
कौन भाग ले सकता है?
मुख्य समावेशन मानदंड
SAFARI44 अध्ययन के लिए अर्हता प्राप्त करने के लिए, प्रतिभागियों को निम्नलिखित शर्तें पूरी करनी होंगी:
- ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित चलने-फिरने में सक्षम पुरुष।
- एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त डिस्ट्रोफिन जीन उत्परिवर्तन की पुष्टि हो चुकी है।
- आयु 2 वर्ष या उससे अधिक होनी चाहिए (बच्चा, वयस्क, बुजुर्ग)।
- स्क्रीनिंग के दौरान आवश्यक कार्यात्मक मूल्यांकन पूर्ण करें
- उपचार शुरू होने से पहले कम से कम छह महीने तक स्थिर कॉर्टिकोस्टेरॉइड दवा का सेवन करें।
मुख्य अपवर्जन मानदंड
प्रतिभागी निम्नलिखित स्थितियों में पात्रता के लिए अयोग्य हो सकते हैं:
- पहले जीन थेरेपी या सेल थेरेपी प्राप्त कर चुके हों
- नामांकन से छह महीने पहले किसी अन्य ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड थेरेपी का उपयोग किया गया था
- प्रयोगशाला के मान प्रोटोकॉल सीमाओं से बाहर हैं
- हाल ही में उपचारों में बदलाव आए हैं, जैसे कि ग्रोथ हार्मोन, टेस्टोस्टेरोन या गिविनोस्टेट।
डीएमडी समुदाय के लिए यह मुकदमा क्यों महत्वपूर्ण है?
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी अनुसंधान में एक्सॉन-स्किपिंग थेरेपी सबसे महत्वपूर्ण चिकित्सीय दृष्टिकोणों में से एक बनी हुई है। जबकि अन्य एक्सॉन लक्ष्यों के लिए कई एक्सॉन-स्किपिंग दवाएं पहले से मौजूद हैं, एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त उत्परिवर्तन वाले रोगियों के लिए अभी भी सीमित विकल्प हैं।.
SAFARI44 परीक्षण से इस बारे में महत्वपूर्ण जानकारी मिल सकती है कि क्या AOC 1044 इस रोगी समूह में डिस्ट्रोफिन की बहाली और नैदानिक परिणामों में सुरक्षित रूप से सुधार कर सकता है।.
और अधिक जानें: ड्यूशेन के उपचार के लिए आगामी एक्सॉन 44 स्किपिंग थेरेपी
संपर्क जानकारी
इस अध्ययन को Avidity Biosciences द्वारा प्रायोजित किया गया है।.
- फ़ोन: 858-771-7038
- ईमेल: [email protected]
फिलहाल, अध्ययन स्थलों की कोई भी सूची सार्वजनिक रूप से जारी नहीं की गई है।.
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