क्या लाखों डॉलर में बेची जाने वाली जीन थेरेपी और मासिक आधार पर दी जाने वाली तथा हजारों डॉलर में बेची जाने वाली एक्सॉन-स्किपिंग थेरेपी वास्तव में अच्छी तरह से काम करती हैं? तीव्र तनाव के बीच उपचार प्राप्त करने के लिए अभियान चला रहे परिवारों को उम्मीद है कि डीएमडी उपचार उनके बच्चों के जीवन पर सकारात्मक प्रभाव डालेगा, लेकिन आंकड़े उतने आशाजनक नहीं हैं।.
जब Sarepta Therapeutics ने इस महीने घोषणा की कि ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए उसके द्वारा विपणन की गई दो एक्सॉन स्किपिंग दवाओं के लिए पुष्टिकरण परीक्षण अपने प्राथमिक समापन बिंदु तक नहीं पहुंच पाया है, तो यह दवाओं के लिए अंत का संकेत हो सकता है। >> सरेप्टा की डीएमडी एक्सॉन-स्किपिंग थेरेपीज़ पुष्टिकरण अध्ययन में विफल, स्टॉक मूल्य में गिरावट
हालाँकि, कंपनी के नेता इस भावना को छोड़ने को तैयार नहीं थे। शोध प्रतिभागियों, जिनकी उम्र 6 से 13 वर्ष के बीच है, में देखे गए अतिरिक्त चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण परिवर्तनों के आधार पर, वे FDA से मिलकर "त्वरित से पारंपरिक अनुमोदन में परिवर्तन" पर चर्चा करने का इरादा रखते हैं।“
एक असफल परीक्षण हमेशा मौत की सज़ा नहीं होता, और Sarepta यह समझने वाली पहली कंपनी नहीं है; दरअसल, इसने एक दवा को निश्चित मौत से बचा लिया है। अंतिम चरण के परीक्षण में प्राथमिक लक्ष्य हासिल न कर पाने के बावजूद, इसके DMD जीन उपचार, Elevidys को पूरी तरह से मंज़ूरी मिल गई और लेबल का विस्तार भी हो गया। >> Elevidys को यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी (EMA) द्वारा अनुमोदित क्यों नहीं किया गया?
इस अनुकूलनीय रणनीति के अपने आलोचक भी हैं। कुछ विशेषज्ञों के अनुसार, जब कोई दवा परीक्षण विफल हो जाता है, तो कंपनी को उस पर कड़ी रोक लगा देनी चाहिए।.
“येल स्कूल ऑफ मेडिसिन में चिकित्सा और जन स्वास्थ्य के प्रोफेसर डॉ. जोसेफ रॉस ने कहा, "मेरे मन में कोई गुंजाइश नहीं है। मैं समझ नहीं पा रहा हूँ कि एक परीक्षण, जो यह दिखाने के लिए बनाया गया है कि कोई दवा काम करती है या नहीं, अगर वह विफल हो जाता है, तो उसे इस्तेमाल के लिए कैसे मंज़ूरी मिल सकती है। क्योंकि परीक्षण का क्या मतलब था?"”
परीक्षण पहले से ही उत्पादों को लाभ प्रदर्शित करने का सर्वोत्तम संभव अवसर देने के लिए तैयार किए गए हैं।.
“उन्होंने कहा, "और यदि यह शून्य है तो यह शून्य है।".
त्वरित अनुमोदन मार्ग
FDA ने हाल के वर्षों में कई घटिया दवाओं को मंज़ूरी दी है। रॉस के सह-लेखक एक शोध के अनुसार, 2018 और 2021 के बीच, सभी स्वीकृतियों में से 10% से ज़्यादा ऐसी दवाएँ थीं जो किसी निर्णायक परीक्षण में कम से कम एक प्राथमिक समापन बिंदु को पूरा करने में विफल रहीं। >> लेख पढ़ो
जब किसी दवा को लाभ के स्पष्ट प्रमाण के बिना अनुमोदित किया जाता है, तो इससे सुरक्षा और लागत के संबंध में कई जोखिम उत्पन्न हो जाते हैं।.
“उन्होंने कहा, "इनमें से कुछ बेहद महंगी जीन थेरेपी, बायोलॉजिक्स और अन्य विशिष्ट दवाएँ परिवारों को दिवालिया बना सकती हैं।" आम जनता को भी ज़्यादा बीमा प्रीमियम और अन्य लागतों के कारण कुछ वित्तीय बोझ उठाना पड़ता है।.
उन्होंने कहा कि मरीजों की सुरक्षा के लिए FDA मानकों को और अधिक कठोर बनाने की आवश्यकता है।.
“रॉस ने कहा, "मेरी सामान्य भावना यह है कि यदि हम एक समाज के रूप में उत्पादों को कम निश्चित प्रमाणों के साथ अनुमोदित होने की अनुमति देते हैं, ताकि वे मरीजों तक जल्दी पहुंच सकें, तो हमें यह सुनिश्चित करने के लिए बेहतर काम करने की आवश्यकता है कि कंपनियां उचित समय के भीतर बाजार में आने के बाद की अवधि में पुष्टिकरण परीक्षण पूरा कर लें, ताकि हमें पता चले कि वे काम करते हैं और मरीज अपना पैसा बर्बाद नहीं कर रहे हैं।".
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