Funktionieren Gentherapien, die für Millionen von Dollar vermarktet werden, und Exon-Skipping-Therapien, die monatlich verabreicht und für Tausende von Dollar verkauft werden, tatsächlich gut? Familien, die unter enormem Druck um den Zugang zu den Therapien kämpfen, hoffen, dass die DMD-Therapien das Leben ihrer Kinder positiv beeinflussen werden, doch die Datenlage ist weniger vielversprechend.
Es könnte das Ende für die Medikamente bedeutet haben, als Sarepta Therapeutics diesen Monat bekannt gab, dass eine Bestätigungsstudie für zwei seiner vermarkteten Exon-Skipping-Medikamente zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie ihren primären Endpunkt nicht erreicht hatte. Sareptas DMD-Exon-Skipping-Therapien scheitern in Bestätigungsstudie, Aktienkurs sinkt
Die Unternehmensleitung wollte den Optimismus jedoch nicht aufgeben. Aufgrund weiterer klinisch signifikanter Veränderungen, die bei den Studienteilnehmern im Alter von 6 bis 13 Jahren beobachtet wurden, beabsichtigen sie, sich mit dem Zulassungsinhaber FDA zu treffen, um über eine Umstellung von einem beschleunigten auf ein reguläres Zulassungsverfahren zu sprechen.“
Ein gescheiterter Versuch bedeutet nicht zwangsläufig das Aus, und Sarepta ist nicht das erste Unternehmen, das dies erkannt hat; tatsächlich hat es bereits ein Medikament vor dem sicheren Aus bewahrt. Obwohl eine Studie in der Spätphase den primären Endpunkt verfehlte, wurde Elevidys, die DMD-Gentherapie des Unternehmens, vollständig zugelassen und erhielt eine erweiterte Indikation. Warum wurde Elevidys nicht von der Europäischen Arzneimittel-Agentur zugelassen (EMA)?
Diese flexible Strategie hat auch ihre Kritiker. Laut einigen Experten sollte das Unternehmen einen strikten Stopp signalisieren, wenn eine Medikamentenstudie scheitert.
“Für mich gibt es da keinen Spielraum”, sagte Dr. Joseph Ross, Professor für Medizin und öffentliche Gesundheit an der Yale School of Medicine. “Ich kann nicht verstehen, wie ein Medikament, das in einer Studie seine Wirksamkeit beweisen soll, nach seinem Scheitern zugelassen werden kann. Denn welchen Sinn hatte die Studie dann noch?”
Studien sind bereits so konzipiert, dass Produkte die bestmögliche Chance erhalten, ihren Nutzen unter Beweis zu stellen.
“Wenn es also null ist, dann ist es null”, sagte er.
Beschleunigtes Genehmigungsverfahren
Die FDA hat in den letzten Jahren zahlreiche minderwertige Medikamente zugelassen. Laut einer Studie, an der Ross mitwirkte, betrafen zwischen 2018 und 2021 über 10% aller Zulassungen Medikamente, die in einer Zulassungsstudie mindestens einen primären Endpunkt nicht erreichten. Lesen Sie den Artikel
Wird ein Medikament ohne eindeutigen Nutzennachweis zugelassen, birgt dies verschiedene Risiken hinsichtlich Sicherheit und Kosten.
“Manche dieser sehr teuren Gentherapien, Biologika und anderen Spezialmedikamente können Familien in den Ruin treiben”, sagte er. Auch die breite Öffentlichkeit trägt einen Teil der finanziellen Last durch höhere Versicherungsprämien und andere Kosten.
Es bedürfe strengerer FDA-Standards zum Schutz der Patienten, sagte er.
“Mein allgemeines Gefühl war, dass wir als Gesellschaft, wenn wir zulassen, dass Produkte mit weniger sicheren Beweisen zugelassen werden, damit sie schneller zu den Patienten gelangen, besser dafür sorgen müssen, dass die Unternehmen die bestätigenden Studien in der Zeit nach der Markteinführung innerhalb eines angemessenen Zeitraums abschließen, damit wir wissen, dass sie funktionieren und die Patienten ihr Geld nicht verschwenden”, sagte Ross.
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