As terapias genéticas, comercializadas por milhões de dólares, e as terapias de exclusão de éxons, administradas mensalmente e vendidas por milhares de dólares, realmente funcionam bem? Famílias que lutam sob forte pressão para ter acesso às terapias esperam que os tratamentos para DMD impactem positivamente a vida de seus filhos, mas os dados são menos promissores.
Poderia ter sido o fim da linha para os medicamentos quando a Sarepta Therapeutics anunciou este mês que um estudo confirmatório para dois de seus medicamentos de salto de éxon comercializados para distrofia muscular de Duchenne não atingiu seu objetivo primário. >> Terapias de DMD com salto de exon da Sarepta falham em estudo confirmatório, preço das ações cai
Os líderes da empresa, no entanto, não estavam dispostos a abandonar o espírito da empresa. Com base em alterações clinicamente significativas adicionais observadas nos participantes da pesquisa, com idades entre 6 e 13 anos, eles pretendem se reunir com o FDA para discutir a “conversão de uma aprovação acelerada para uma aprovação tradicional”.”
Um ensaio clínico malsucedido nem sempre significa o fim de um medicamento, e a Sarepta não é a primeira empresa a perceber isso; na verdade, ela já salvou um medicamento de um fracasso certo. Apesar de um ensaio clínico em fase final não ter atingido o objetivo primário, o Elevidys, seu tratamento genético para DMD (distrofia muscular de Duchenne), foi totalmente aprovado e teve sua indicação ampliada. Por que o Elevidys não foi aprovado pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA)?
Essa estratégia adaptável tem seus detratores. Segundo alguns especialistas, a empresa deveria interromper abruptamente os testes quando um medicamento falhar.
“Na minha opinião, não há margem para interpretação”, disse o Dr. Joseph Ross, professor de medicina e saúde pública da Escola de Medicina de Yale. “Não consigo entender como um ensaio clínico, cujo objetivo é demonstrar se um medicamento funciona ou não, pode ser aprovado para uso caso falhe. Afinal, qual foi o propósito do ensaio?”
Os ensaios clínicos já são concebidos para dar aos produtos a melhor chance possível de demonstrar um benefício.
“Portanto, se for nulo, é nulo”, disse ele.
Via de Aprovação Acelerada
O comitê FDA aprovou dezenas de medicamentos de qualidade inferior nos últimos anos. De acordo com uma pesquisa da qual Ross foi coautor, entre 2018 e 2021, mais de 10% de todas as aprovações envolveram medicamentos que não atingiram pelo menos um objetivo primário em um estudo pivotal. Leia o artigo
Quando um medicamento é aprovado sem evidências claras de seus benefícios, isso acarreta diversos riscos relacionados à segurança e aos custos.
“Algumas dessas terapias genéticas, medicamentos biológicos e outros fármacos especializados, muito caros, podem levar famílias à falência”, disse ele. O público em geral também arca com parte do ônus financeiro, com prêmios de seguro mais altos e outros custos.
É preciso haver normas FDA mais rigorosas para proteger os pacientes, afirmou ele.
“Minha opinião geral é que, se nós, como sociedade, vamos permitir que produtos sejam aprovados com evidências menos conclusivas para que cheguem aos pacientes mais rapidamente, precisamos nos esforçar mais para garantir que as empresas concluam os ensaios confirmatórios no período pós-comercialização dentro de um prazo razoável, para que tenhamos certeza de sua eficácia e os pacientes não estejam desperdiçando seu dinheiro”, disse Ross.
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