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Terapia genética
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Início do ensaio clínico de fase 3 da terapia genética RGX-202
Editoriais
Após a morte do segundo paciente, comunidades com distrofia muscular de Duchenne querem respostas sobre a terapia genética Elevidys
Comunicados de imprensa
Sarepta relatou que a terapia genética Elevidys para distrofia muscular de Duchenne não será usada em pacientes não ambulatoriais
ELEVIDYS
Comunicados de imprensa
Novos dados funcionais positivos do ensaio clínico de fase 1/2 do RGX-202 Affinity Duchenne® relatados pela Regenxbio
Regenxbio RGX-202
Comunicados de imprensa
Entos Pharmaceuticals desenvolve terapia genética com distrofina de longa duração e redosoleável: método Fusogenix PLV
Comunicados de imprensa
Genethon relata resultados do ensaio clínico de terapia genética GNT0004: redução permanente nos níveis de CK em mais de 75%
Comunicados de imprensa
Sarepta Therapeutics anuncia aprovação no Japão de ELEVIDYS, uma terapia genética para tratar distrofia muscular de Duchenne
Editoriais
O que vem a seguir para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) após gigantes farmacêuticas desistirem de pesquisar terapia genética baseada em AAV?
DMD
Micro Dystrophin: 5 perguntas críticas que todos estão pensando
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Popular
Perguntas frequentes sobre Elevidys usado para distrofia muscular de Duchenne
Guerreiro DMD
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26 de dezembro de 2024
Leitura obrigatória
Comunicados de imprensa
Terapia genética Belief BioMed BBM-D101 recebe aprovação IND da Administração Nacional de Produtos Médicos (NMPA)
Editoriais
Dr. Aravindhan Veerapandiyan, neurologista do Hospital Infantil de Arkansas, analisa o estudo de terapia genética RGX-202
Editoriais
Aprovação do Givinostat EMA: O Givinostat (Duvyzat) é aprovado pelo EMA?