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Editoriais
Por que os dados de CK, AST e ALT são mais importantes do que os vídeos na terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne?
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Estudo ELEVIDYS ENHANCE: Inicia-se um ensaio clínico de Fase 4 para avaliar a segurança e a eficácia na distrofia muscular de Duchenne.
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A terapia gênica Medera para cardiomiopatia distrofia muscular de Duchenne ganha impulso com a designação de via rápida para FDA.
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Possíveis novas terapias genéticas futuras para a distrofia muscular de Duchenne
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A Verdade Nua e Crua: Por Que os Custos do Tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne Estão Fora de Controle
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Terapia gênica SGT-003: estudo de fase 3 com INSPIRE DUCHENNE tem início.
Comunicados de imprensa
A Regenxbio divulga novos dados provisórios positivos do estudo de fase 1/2 Affinity Duchenne com Rgx-202.
Editoriais
O estudo Genethon confirma a eficácia da terapia gênica GNT0004 após dois anos, com melhorias nos níveis de creatina quinase (CK) e nas pontuações da NSAA.
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Perguntas frequentes sobre o Elevidys usado para DMD
Pode Ekinci
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21 de agosto de 2026
Leitura obrigatória
Comunicados de imprensa
As variantes Elixirgen e Nippon Shinyaku colaboram no desenvolvimento de terapia com distrofina de comprimento total para a distrofia muscular de Duchenne.
Comunicados de imprensa
A REGENXBIO conclui o estudo confirmatório do RGX-202 para distrofia muscular de Duchenne.
Diretrizes de cuidados
Guia de Circuncisão DMD: Precauções de Segurança, Anestesia e Cuidados Pós-Operatórios