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已批准的疗法

杜氏肌营养不良症的获批治疗方法

杜氏肌营养不良症协会的系统性失败：为什么杜氏肌营养不良症患者仍在等待

SGT-003基因疗法：INSPIRE DUCHENNE III期研究启动

Regenxbio 报告了 RGX-202 的 1/2 期 Affinity Duchenne 试验的最新积极中期数据

Genethon 证实 GNT0004 基因疗法两年疗效显著，肌酸激酶 (CK) 水平和 NSAA 评分均有所改善

与百万美元的价格相比，Elevidys 基因疗法能给患有 DMD 的儿童带来多大的改善？

Solid Biosciences公司公布杜氏肌营养不良症基因疗法SGT-003临床试验2026年展望

2026年你应该关注的六项DMD研究

‘一次性基因疗法还是外显子跳跃疗法：哪种更适合当今的杜氏肌营养不良症患者？

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关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题

DMD 战士 - 2024年12月26日

必读

为什么在杜氏肌营养不良症基因治疗中，CK、AST 和 ALT 数据比视频更重要

我的孩子是否患有杜氏肌营养不良症 (DMD)？

ELEVIDYS ENHANCE 研究：一项评估杜氏肌营养不良症安全性和有效性的 4 期试验启动

关于我们

我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

供电 Hostinger

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Dyne Therapeutics 宣布美国 FDA 受理 Z-Rostudirsen 的生物制品许可申请 (BLA)，Z-Rostudirsen 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的外显子 51 跳跃疗法。

新闻稿 2026 年 7 月 20 日 0

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数字微镜 2026 年 7 月 10 日 0

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