ENHANCE 研究是一项 4 期临床试验，旨在评估 ELEVIDYS 在杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者中的真实世界安全性和有效性。.
这项研究尤其重要，因为它关注的是上市后接受治疗的患者，也就是说，在疗法获得批准并在临床实践中使用之后接受治疗的患者。.
该试验由 Sarepta Therapeutics 赞助，研究 ID 为 SRP-9001-402。.
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目录
主要目标：了解肝脏安全风险
为什么肝脏安全如此重要
ELEVIDYS 等基因疗法的主要担忧之一是急性肝损伤 (ALI) 的风险。.
西罗莫司的作用
该研究评估了添加西罗莫司作为预防性免疫抑制治疗是否可以帮助减少肝脏相关并发症。.
简单来说：
- ELEVIDYS有助于输送功能性肌营养不良蛋白基因。.
- 西罗莫司有助于控制免疫系统对治疗的反应。.
- 目标是在不降低疗效的前提下，提高治疗的安全性。.
研究设计和关键细节
试验概述
- 研究类型： 介入治疗
- 阶段： 第四阶段
- 预计入学人数： 20名参与者
- 开始日期： 2026年4月30日
- 完成日期： 2027年3月31日
研究组（队列）
该试验包括两组参与者：
第一批：
- 4岁及以上男孩
- 必须能够行走（可以自行走动）
- 符合商业化ELEVIDYS治疗条件
第二批：
- 之前接受过ELEVIDYS治疗
- 治疗前已接受过西罗莫司和皮质类固醇治疗
谁可以参加？
关键纳入标准
参与者必须：
- 出生时为男性
- 符合年龄和治疗资格要求
- 需要有照护者或能够配合研究流程
- 提供知情同意（或由法定监护人提供知情同意）
- 有性生活时，请采取适当的避孕措施。
哪些人不能参加？
主要排除标准
符合以下条件者不得参加：
- 无法安全接收ELEVIDYS
- 患有以下感染：
- 艾滋病病毒
- 乙型或丙型肝炎
- 近期有感染史或接种过疫苗
- 存在可能影响安全性或研究结果的状况
- 无法耐受西罗莫司
- 存在免疫抑制状态下可能难以愈合的伤口或损伤
这项研究对杜氏肌营养不良症（DMD）群体的重要性
真实世界的证据
与之前的试验不同，这项研究反映了真实的治疗情况，有助于医生了解：
- ELEVIDYS 在受控环境之外的安全性如何
- 患者随时间推移的反应
提高治疗安全性
如果研究成功，可能会：
- 降低肝脏相关风险
- 改进治疗方案
- 增强对基因疗法使用的信心
联系信息
有关该研究的更多详情：
- 组织： 萨雷普塔治疗公司
- 电话： 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
- 电子邮件： [email protected]
临床试验地点尚未公布
ENHANCE临床试验的具体地点尚未公开。该研究的申办方Sarepta Therapeutics预计将在稍后公布参与试验的研究中心。我们鼓励患者、照护者和医疗专业人员密切关注官方更新，以便在研究中心信息公布后及时获取相关信息。.
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