Исследование ENHANCE — это клиническое исследование 4-й фазы, разработанное для оценки безопасности и эффективности препарата ELEVIDYS в реальных условиях у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
Данное исследование особенно важно, поскольку оно посвящено пациентам, получавшим лечение в пострегистрационный период, то есть после того, как терапия уже была одобрена и применяется в клинической практике.
Данное исследование спонсируется компанией Sarepta Therapeutics и имеет идентификационный номер SRP-9001-402.
Оглавление
Основная цель: понимание рисков для здоровья печени.
Почему важна безопасность печени
Одна из главных проблем, связанных с генной терапией, такой как ELEVIDYS, — это риск острого поражения печени (ОПП).
Роль сиролимуса
В исследовании оценивается, может ли добавление сиролимуса в качестве профилактического иммунодепрессивного лечения помочь снизить количество осложнений со стороны печени.
Проще говоря:
- ELEVIDYS помогает доставить функциональный ген дистрофина.
- Сиролимус помогает контролировать реакцию иммунной системы на терапию.
- Цель состоит в том, чтобы сделать лечение более безопасным, не снижая при этом его эффективности.
План исследования и основные детали
Обзор исследования
- Тип исследования: Интервенционный
- Фаза: Фаза 4
- Предполагаемое количество учащихся: 20 участников
- Дата начала: 30 апреля 2026 г.
- Дата завершения: 31 марта 2027 г.
Исследовательские группы (когорты)
В исследовании участвуют две группы:
Когорта 1:
- Мальчики в возрасте 4 лет и старше
- Должен быть способен передвигаться самостоятельно (ходить).
- Имеет право на коммерческое лечение препаратом ELEVIDYS.
Когорта 2:
- Ранее лечился препаратом ELEVIDYS.
- До начала терапии пациент уже получал сиролимус и кортикостероиды.
Кто может принять участие?
Основные критерии включения
Участники должны:
- Быть мужского пола при рождении
- Соответствовать возрастным требованиям и критериям для получения лечения.
- Необходимо иметь опекуна или быть в состоянии следовать процедурам исследования.
- Необходимо дать информированное согласие (или поручить это законному опекуну).
- При сексуальной активности используйте соответствующие средства контрацепции.
Кто не может участвовать?
Основные критерии исключения
Участники не могут присоединиться, если они:
- Невозможно безопасно получить ELEVIDYS
- Имеются такие инфекции, как:
- ВИЧ
- Гепатит B или C
- Имеются ли у вас недавние инфекции или прививки?
- Наличие условий, которые могут повлиять на безопасность или результаты исследования.
- Не переношу сиролимус
- Имеются раны или травмы, которые могут плохо заживать при иммунодепрессивном лечении.
Почему это исследование важно для сообщества людей с мышечной дистрофией Дюшенна
Доказательства из реальной жизни
В отличие от предыдущих исследований, данное исследование отражает реальные условия лечения, помогая врачам понять:
- Насколько безопасен ELEVIDYS вне контролируемых условий?
- Как пациенты реагируют с течением времени
Повышение безопасности лечения
В случае успеха исследование может:
- Снизить риски, связанные с печенью.
- Улучшить протоколы лечения
- Повышение доверия к применению генной терапии
Контактная информация
Для получения более подробной информации об исследовании:
- Организация: Sarepta Терапевтика
- Телефон: 1-888-САРЕПТА (1-888-727-3782)
- Электронная почта: [email protected]
Места проведения клинических испытаний пока не объявлены.
Места проведения клинического исследования ENHANCE пока не были обнародованы. Ожидается, что спонсор исследования, компания Sarepta Therapeutics, объявит об участвующих центрах позднее. Пациентам, лицам, осуществляющим уход, и медицинским работникам рекомендуется следить за официальными обновлениями по мере появления информации о местах проведения исследования.
Подписаться на эту страницу >>> Все клинические испытания по мышечной дистрофии Дюшенна
