تُعد دراسة ENHANCE تجربة سريرية من المرحلة الرابعة مصممة لتقييم السلامة والفعالية الواقعية لـ ELEVIDYS لدى المرضى الذين يعانون من ضمور دوشين العضلي (DMD).
تُعد هذه الدراسة ذات أهمية خاصة لأنها تركز على المرضى الذين عولجوا في بيئة ما بعد التسويق، أي بعد أن تمت الموافقة على العلاج بالفعل ويتم استخدامه في الممارسة السريرية.
تم تمويل هذه التجربة من قبل Sarepta Therapeutics وتحمل رقم تعريف الدراسة SRP-9001-402.
جدول المحتويات
الهدف الرئيسي: فهم مخاطر سلامة الكبد
لماذا تُعد سلامة الكبد مهمة؟
أحد أهم المخاوف المتعلقة بالعلاجات الجينية مثل ELEVIDYS هو خطر الإصابة الحادة بالكبد (ALI).
دور سيروليموس
تقيّم الدراسة ما إذا كان إضافة سيروليموس كعلاج وقائي (وقائي) مثبط للمناعة يمكن أن يساعد في تقليل المضاعفات المتعلقة بالكبد.
بعبارات بسيطة:
- يساعد ELEVIDYS في توصيل جين ديستروفين وظيفي.
- يساعد دواء سيروليموس في السيطرة على رد فعل الجهاز المناعي تجاه العلاج.
- الهدف هو جعل العلاج أكثر أماناً دون تقليل فعاليته.
تصميم الدراسة والتفاصيل الرئيسية
نظرة عامة على التجربة
- نوع الدراسة: التدخلي
- مرحلة: المرحلة الرابعة
- عدد الطلاب المتوقع: 20 مشاركًا
- تاريخ البدء: 30 أبريل 2026
- تاريخ الإنجاز: 31 مارس 2027
مجموعات الدراسة (الأفواج)
تتضمن التجربة مجموعتين من المشاركين:
المجموعة الأولى:
- الأولاد الذين تبلغ أعمارهم 4 سنوات فأكثر
- يجب أن يكون قادراً على المشي (القدرة على الحركة)
- مؤهل لتلقي علاج ELEVIDYS التجاري
المجموعة الثانية:
- سبق علاجه باستخدام ELEVIDYS
- سبق أن تلقى المريض دواء سيروليموس والكورتيكوستيرويدات قبل بدء العلاج.
من يمكنه المشاركة؟
معايير الإدراج الرئيسية
يجب على المشاركين:
- أن يكون ذكراً عند الولادة
- استيفاء متطلبات السن والأهلية للعلاج
- يجب أن يكون لديك مقدم رعاية أو أن تكون قادراً على اتباع إجراءات الدراسة
- تقديم الموافقة المستنيرة (أو تكليف ولي الأمر القانوني بذلك)
- استخدمي وسائل منع الحمل المناسبة إذا كنتِ نشطة جنسياً
من لا يستطيع المشاركة؟
معايير الاستبعاد الرئيسية
لا يجوز للمشاركين الانضمام إذا كانوا:
- لا يمكن تلقي ELEVIDYS بأمان
- يُصاب بعدوى مثل:
- فيروس العوز المناعي البشري
- التهاب الكبد ب أو ج
- هل لديك إصابات أو تطعيمات حديثة؟
- توجد شروط قد تؤثر على السلامة أو نتائج الدراسة
- لا يتحمل السيروليموس
- هل تعاني من جروح أو إصابات قد تلتئم بشكل سيئ في ظل تثبيط المناعة؟
لماذا تُعد هذه الدراسة مهمة لمجتمع مرضى ضمور العضلات الدوشيني؟
أدلة من الواقع
على عكس التجارب السابقة، تعكس هذه الدراسة ظروف العلاج في الحياة الواقعية، مما يساعد الأطباء على فهم ما يلي:
- ما مدى أمان دواء ELEVIDYS خارج البيئات الخاضعة للرقابة؟
- كيف يستجيب المرضى بمرور الوقت
تحسين سلامة العلاج
في حال نجاح الدراسة، قد:
- تقليل المخاطر المتعلقة بالكبد
- تحسين بروتوكولات العلاج
- زيادة الثقة في استخدام العلاج الجيني
معلومات الاتصال
لمزيد من التفاصيل حول الدراسة:
- منظمة: ساريبتا ثيرابيوتكس
- هاتف: 1-888-ساريبتا (1-888-727-3782)
- بريد إلكتروني: [email protected]
لم يتم الإعلان بعد عن مواقع التجارب السريرية
لم تُعلن بعد مواقع التجارب السريرية ENHANCE. ومن المتوقع أن تُعلن الجهة الراعية للدراسة، Sarepta Therapeutics، عن المواقع المشاركة لاحقًا. وننصح المرضى ومقدمي الرعاية الصحية والعاملين في مجال الرعاية الصحية بمتابعة التحديثات الرسمية فور توفر معلومات المواقع.
تابع هذه الصفحة >>> جميع التجارب السريرية لمرض دوشين
