بحث
أظهرت دراسة Sapreme Therapeutics تحسناً ملحوظاً في استعادة الديستروفين في المرحلة ما قبل السريرية باستخدام SPM-2551 في علاج دوشين.
أعلنت شركة Sapreme Therapeutics عن نتائج ما قبل السريرية واعدة لعقار SPM-2551، وهو علاج تجريبي لضمور دوشين العضلي (Duchenne) يعتمد على تقنية تخطي الإكسون والأدوية القائمة على الحمض النووي الريبي (RNA)، بما في ذلك قليل النوكليوتيدات المضادة للجينات (ASOs). وقد عرضت الشركة هذه النتائج الجديدة في الاجتماع السنوي الثاني والعشرين لجمعية علاجات قليل النوكليوتيدات (OTS) لعام 2026. وأظهرت النتائج...
البيانات الصحفية
يدخل دواء STM-01 المرحلة الثانية من التجارب السريرية لعلاج ضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة Secretome Therapeutics عن بدء دراسة THRIVE-2، وهي دراسة سريرية من المرحلة الثانية لتقييم علاجها التجريبي STM-01 لدى الأشخاص المصابين بضمور دوشين العضلي (DMD). باب التسجيل في الدراسة مفتوح الآن، ومن المتوقع انضمام أول مشارك قريبًا. ما هي دراسة THRIVE-2؟ صُممت دراسة THRIVE-2 لتكون دراسة متعددة المراكز ومتعددة الجرعات...
استمر في الاستكشاف
بحث
Keros Therapeutics يعطي الجرعة الأولى لأول مريض في المرحلة الثانية من تجربة رينفاتيرسيبت
أعلنت شركة Keros Therapeutics عن خطوة مهمة في تطوير دواء رينفاتيرسيبت، وهو دواء قيد الدراسة...
بحث
يستهدف علاج الحمض النووي الريبوزي الناقل (tRNA) الخاص بـ Tevard الطفرات غير المنطقية لاستعادة ديستروفين كامل الطول في ضمور العضلات الدوشيني (DMD).
قد يوفر علاج الحمض النووي الريبوزي الناقل الكابت لـ Tevard طريقة جديدة لمعالجة الطفرات غير المنطقية في...
بحث
ما وراء الديستروفين الصغير: هل يمكن أن يكون الديستروفين كامل الطول هو الخطوة التالية في العلاج الجيني لضمور العضلات الدوشيني؟
يقود الدكتور رينزي هان، الحاصل على درجة الدكتوراه من جامعة إنديانا، اتجاهاً جديداً في مجال العلاج الجيني...
بحث
أبحاث الحمض النووي الريبوزي الناقل (tRNA) لعلاج الطفرات غير المنطقية تقدم أملاً جديداً في علاج الاضطرابات الوراثية
قام باحثون في جامعة تورنتو وشبكة الصحة الجامعية ومستشفى سيك كيدز بتطوير...
بحث
يدخل العلاج PBGENE-DMD التجارب السريرية: أول مريض يتلقى الجرعة في دراسة تعديل جينات دوشين
لقد حقق مشروع Precision BioSciences إنجازاً هاماً في مجال تعديل جينات ضمور دوشين العضلي (DMD)....
بحث
HLB Panagene يلجأ إلى PNA-AOC كنهج جديد لعلاج ضمور دوشين العضلي
لا يزال ضمور دوشين العضلي (DMD) يمثل تحديًا كبيرًا لمطوري الأدوية لأن العديد من العلاجات...
بحث
تخطط شركة Sarcomatrix لإجراء أول تجربة سريرية بشرية لعقار S-969 لعلاج ضمور دوشين العضلي في عام 2027
بالنسبة للعائلات المتضررة من ضمور دوشين العضلي (DMD)، يمثل كل تطور سريري جديد مصدر أمل...
بحث
المرحلة الثالثة من التجارب السريرية لعقار Z-Rostudirsen (DYNE-251 وFORZETTO) لعلاج ضمور العضلات الدوشيني (DMD) تبدأ رسميًا
أعلنت شركة Dyne Therapeutics عن بدء المرحلة الثالثة من التجارب السريرية لـ FORZETTO...
بحث
تجربة المرحلة الثالثة Del-Zota SAFARI44: دراسة جديدة لتجاوز الإكسون 44 لعلاج ضمور دوشين العضلي
يستمر البحث في مجال ضمور دوشين العضلي (DMD) في التقدم مع إطلاق...
بحث
أطلقت شركة BioMarin المرحلة الثانية من التجارب السريرية لعلاج BMN 351 Exon 51 لمرض ضمور دوشين العضلي، وذلك بهدف علاجه عن طريق تخطي الإكسون 51.
أطلقت شركة BioMarin Pharmaceutical رسميًا دراسة جديدة من المرحلة الثانية (NCT07573631) لتقييم BMN...
بحث
أعلنت شركة Precision BioSciences عن بدء المرحلة الأولى/الثانية (FUNCTION-DMD) من دراسة PBGENE-DMD على المرضى الخارجيين المصابين بضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة Precision BioSciences عن بدء المرحلة الأولى/الثانية من التجارب السريرية لعقار PBGENE-DMD (NCT07429240) في...
بحث
دراسة ELEVIDYS ENHANCE: بدء تجربة المرحلة الرابعة لتقييم السلامة والفعالية في علاج ضمور دوشين العضلي
دراسة ENHANCE هي تجربة سريرية من المرحلة الرابعة مصممة لتقييم الواقع العملي...
أحدث المقالات
بحث
أظهرت دراسة Sapreme Therapeutics تحسناً ملحوظاً في استعادة الديستروفين في المرحلة ما قبل السريرية باستخدام SPM-2551 في علاج دوشين.
أعلنت شركة Sapreme Therapeutics عن نتائج ما قبل السريرية الواعدة لـ SPM-2551، وهو علاج تجريبي لمرض دوشين...
البيانات الصحفية
أظهر اختبار Deramiocel نتائج إيجابية لمدة 24 شهرًا في دراسة HOPE-3 لعلاج ضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة Capricor Therapeutics عن نتائج جديدة من دراسة HOPE-3 التي تقيّم عقار Deramiocel لدى الأشخاص...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Ractigen Therapeutics عن بيانات إيجابية من التجارب السريرية الأولى على البشر لعلاج RAG-18 في دوشين.
قدمت شركة Ractigen Therapeutics بيانات أولية إيجابية على البشر لعقار RAG-18 (NCT07282652)، وهو علاج تجريبي لـ...
البيانات الصحفية
أظهرت بيانات PK/PD المبكرة أن Entrada Therapeutics وENTR-601-44 تُظهران تخطي الإكسون 44 بشكل يعتمد على الجرعة
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 هو علاج تجريبي مصمم للمرضى المصابين بضمور دوشين العضلي...
البيانات الصحفية
يُظهر Brogidirsen الخاص بـ NS Pharma بيانات سريرية لمدة 5 سنوات لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني الذين يستجيبون لتجاوز الإكسون 44
يُعد دواء بروجيدرسين (NS-089/NCNP-02) من إنتاج شركة NS Pharma علاجًا تجريبيًا لضمور دوشين العضلي (DMD) مصممًا...
البيانات الصحفية
بيانات ELEVIDYS WMS لعام 2026: ما تُظهره - وما لا تُظهره
قدمت شركة Sarepta Therapeutics بيانات جديدة حول دواء ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) في المؤتمر العالمي لعام 2026...
البيانات الصحفية
أكملت شركة Satellos تسجيل المرضى في المرحلة الثانية من تجربة فورازابادين لعلاج ضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة Satellos Bioscience عن اكتمال تسجيل المشاركين في برنامج BASECAMP، وهو برنامج سريري من المرحلة الثانية...
البيانات الصحفية
يدخل دواء STM-01 المرحلة الثانية من التجارب السريرية لعلاج ضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة Secretome Therapeutics عن بدء دراسة THRIVE-2، وهي دراسة سريرية من المرحلة الثانية لتقييم...