بروجيدرسين (NS-089/NCNP-02) الخاص بـ NS Pharma هو علاج تجريبي لضمور دوشين العضلي (DMD) مصمم للمرضى الذين يعانون من طفرات جينية في الديستروفين قابلة للتجاوز في الإكسون 44. تم عرض بيانات الفعالية والسلامة لمدة خمس سنوات من التطوير السريري لدواء بروجيدرسين في المؤتمر الدولي السنوي الحادي والثلاثين للجمعية العالمية للعضلات، الذي عقد في هيروشيما، اليابان، في الفترة من 29 سبتمبر إلى 3 أكتوبر 2026.
شركة NS Pharma، ومقرها باراموس، نيو جيرسي، هي شركة أدوية بيولوجية متخصصة في الأمراض النادرة، وهي شركة تابعة لشركة Nippon Shinyaku المحدودة، ومقرها كيوتو، اليابان. وقد تم اكتشاف دواء Brogidirsen بالاشتراك بين Nippon Shinyaku والمركز الوطني لعلم الأعصاب والطب النفسي (NCNP) كعلاج تجريبي لمرضى ضمور العضلات الدوشيني (DMD) الذين تسمح طفراتهم الجينية بتجاوز الإكسون 44. يتعلم أكثر: الطفرات والحذف القابل للعلاج بتخطي الإكسون 44
تأتي النتائج المعروضة حديثًا من تجربة سريرية بدأها الباحثون وأجرتها NCNP ودراسة التمديد مفتوحة التسمية التي أجرتها Nippon Shinyaku. قيّمت الدراسات فعالية وسلامة بروغيديرسن لدى ستة مشاركين تلقوا جرعات أسبوعية عن طريق الوريد.
تم الحفاظ على الوظيفة الحركية لأكثر من خمس سنوات
كان من أهم النتائج الحفاظ على الوظائف الحركية لدى المشاركين الذين ظلوا قادرين على المشي خلال الدراسة. وأظهر التقييم أن الوظائف الحركية قد حافظت على مستواها أو تحسنت لدى هؤلاء المشاركين.
كما حافظ جميع المشاركين على وظائف الأطراف العلوية، بمن فيهم أولئك الذين فقدوا القدرة على المشي خلال فترة الدراسة. وكانت هذه النتائج جزءًا من التقييم الذي استمر خمس سنوات للمشاركين الذين تلقوا علاجًا طويل الأمد بدواء بروجيدرسين.
توفر النتائج بيانات سريرية حول النتائج الوظيفية على مدى فترة علاج ممتدة وتشير إلى إمكانية استخدام بروجيدرسين لإبطاء تطور المرض لدى المرضى المصابين بضمور العضلات الدوشيني الذين يمكن علاجهم بتجاوز الإكسون 44.
لم يتم الإبلاغ عن أي أحداث ضائرة خطيرة أو شديدة متعلقة بالعلاج.
شكلت نتائج السلامة التي تم التوصل إليها بعد خمس سنوات جزءًا مهمًا آخر من العرض التقديمي. فبعد تلقي البروغيديرسن لمدة خمس سنوات، لم يتعرض المشاركون لأي أحداث ضائرة خطيرة أو شديدة مرتبطة بتناول البروغيديرسن على المدى الطويل.
كما لم تذكر الدراسة أي حالات تأق مرتبطة بالعلاج، ولم تكن هناك أي حالات توقف عن العلاج خلال فترة الخمس سنوات.
وفقًا للبيانات المعروضة، تشير هذه النتائج إلى وجود مستوى أمان مقبول للإعطاء على المدى الطويل بين المشاركين الذين تم تقييمهم في الدراسة.
مقارنة مع التاريخ الطبيعي لمرض ضمور العضلات الدوشيني
قارن الباحثون أيضاً العديد من المقاييس الوظيفية ببيانات التاريخ الطبيعي لمرض ضمور العضلات الدوشيني. وفي العديد من المقاييس، كانت النتائج الوظيفية التي لوحظت في الدراسة متوافقة بشكل إيجابي مع التاريخ الطبيعي للمرض.
وذكرت الشركة أن النتائج تشير إلى أن بروجيديرسن قد يكون لديه القدرة على إبطاء تطور المرض لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني الذين تكون طفراتهم قابلة للتجاوز في الإكسون 44.
مع ذلك، لا تزال التجربة الموسعة جارية. وستواصل الدراسة التحقق من فعالية وسلامة استخدام بروجيدرسين على المدى الطويل.
دراسة عالمية للمرحلة الثانية جارية
بالإضافة إلى دراسة التمديد الجارية، تقوم شركة Nippon Shinyaku وشركتها التابعة NS Pharma بإجراء دراسة عالمية من المرحلة الثانية لعقار بروجيدرسين.
تُقدّم البيانات التي عُرضت على مدى خمس سنوات في مؤتمر الجمعية العالمية للعضلات معلومات سريرية طويلة الأمد من ستة مشاركين عُولجوا ببروجيدرسين عن طريق الحقن الوريدي أسبوعيًا. وتشمل النتائج ملاحظات حول الوظائف الحركية، ووظائف الأطراف العلوية، والسلامة، ومقارنات مع بيانات التاريخ الطبيعي لضمور العضلات الدوشيني.
لا يزال العلاج Brogidirsen قيد الدراسة، وستوفر الدراسات الجارية معلومات إضافية حول فعاليته وسلامته لدى المرضى المصابين بضمور العضلات الدوشيني الذين يمكن علاجهم بتجاوز الإكسون 44.
اكتشف المزيد: خريطة مواقع التجارب السريرية لمرض دوشين
