Брогидирсен (NS-089/NCNP-02) компании NS Pharma — это экспериментальная терапия мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанная для пациентов с мутациями гена дистрофина, поддающимися пропуску экзона 44. Данные о пятилетней эффективности и безопасности брогидирсена, полученные в ходе клинических исследований, были представлены на 31-м ежегодном Международном конгрессе Всемирного общества мышечных заболеваний, проходившем в Хиросиме, Япония, с 29 сентября по 3 октября 2026 года.
Компания NS Pharma, Inc., со штаб-квартирой в Парамусе, штат Нью-Джерси, является биофармацевтической компанией, специализирующейся на редких заболеваниях, и дочерней компанией Nippon Shinyaku Co., Ltd., со штаб-квартирой в Киото, Япония. Препарат Brogidirsen был разработан совместно компанией Nippon Shinyaku и Национальным центром неврологии и психиатрии (NCNP) в качестве экспериментального средства лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, генетические мутации которых позволяют пропускать экзон 44. Узнать больше: Мутации и делеции, поддающиеся терапии, пропускающей экзон 44
Представленные результаты получены в ходе инициированного исследователями клинического исследования, проведенного NCNP, и его открытого расширенного исследования, проведенного Nippon Shinyaku. В исследованиях оценивались эффективность и безопасность брогидирсена у шести участников, получавших препарат еженедельно внутривенно (ВВ).
Двигательные функции сохраняются на протяжении пяти лет.
Одним из ключевых результатов стало сохранение двигательной функции у участников, которые оставались амбулаторными на протяжении всего исследования. Оценка показала, что двигательная функция у этих участников сохранилась или улучшилась.
Функция верхних конечностей также сохранялась у всех участников, включая тех, кто перестал передвигаться самостоятельно в ходе исследования. Эти результаты были получены в рамках пятилетней оценки участников, получавших длительное лечение брогидирсеном.
Полученные результаты предоставляют клинические данные о функциональных исходах в течение длительного периода лечения и предполагают потенциальную возможность замедления прогрессирования заболевания у пациентов с ДМД, которым показано исключение экзона 44.
Серьезных или тяжелых нежелательных явлений, связанных с лечением, зарегистрировано не было.
Еще одной важной частью презентации стали результаты оценки безопасности за пять лет. После пяти лет приема брогидирсена у участников не наблюдалось серьезных или тяжелых побочных эффектов, связанных с длительным применением брогидирсена.
В ходе исследования также не было зафиксировано случаев анафилактической реакции, связанной с лечением, и за пятилетний период не было случаев прекращения лечения.
Согласно представленным данным, эти результаты указывают на приемлемый профиль безопасности при длительном применении у участников, обследованных в исследовании.
Сравнение с естественным течением мышечной дистрофии Дюшенна
Исследователи также сравнили несколько функциональных показателей с данными о естественном течении мышечной дистрофии Дюшенна. По ряду показателей функциональные результаты, наблюдаемые в исследовании, хорошо совпадали с естественным течением заболевания.
Компания заявила, что полученные результаты свидетельствуют о потенциальной возможности замедления прогрессирования заболевания у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, мутации которых позволяют пропустить экзон 44.
Однако, расширенное исследование все еще продолжается. Исследование будет продолжено с целью изучения эффективности и безопасности длительного применения брогидирсена.
Проводится глобальное исследование II фазы.
В дополнение к продолжающемуся расширенному исследованию, компания Nippon Shinyaku и ее дочерняя компания NS Pharma проводят глобальное исследование II фазы препарата брогидирсен.
Представленные на Конгрессе Всемирного общества мышечных заболеваний данные за пять лет содержат долгосрочную клиническую информацию о шести участниках, получавших еженедельные внутривенные инъекции брогидирсена. Результаты включают наблюдения за двигательной функцией, функцией верхних конечностей, безопасностью и сравнение с данными о естественном течении мышечной дистрофии Дюшенна.
Brogidirsen остается экспериментальной терапией, и продолжающиеся исследования предоставят дополнительную информацию о ее эффективности и безопасности у пациентов с ДМД, которым показано исключение экзона 44.
Узнайте больше: Карта мест проведения клинических исследований мышечной дистрофии Дюшенна
