Le brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement expérimental pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) conçu pour les patients présentant des mutations du gène de la dystrophine susceptibles de subir un saut de l'exon 44. Les données d'efficacité et de sécurité à cinq ans issues du développement clinique du brogidirsen ont été présentées lors du 31e congrès international annuel de la World Muscle Society, qui s'est tenu à Hiroshima, au Japon, du 29 septembre au 3 octobre 2026.
NS Pharma, Inc., dont le siège social est situé à Paramus, dans le New Jersey, est une société biopharmaceutique spécialisée dans les maladies rares et une filiale de Nippon Shinyaku Co., Ltd., dont le siège social est situé à Kyoto, au Japon. Le Brogidirsen a été codécouvert par Nippon Shinyaku et le Centre national de neurologie et de psychiatrie (NCNP) en tant que traitement expérimental pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) dont les mutations génétiques sont susceptibles de bénéficier d'un saut d'exon 44. Apprendre encore plus: Mutations et délétions sensibles aux thérapies par saut d'exon 44
Les résultats récemment présentés proviennent d'un essai clinique mené à l'initiative des investigateurs par le NCNP et de son étude d'extension en ouvert menée par Nippon Shinyaku. Les études ont évalué l'efficacité et l'innocuité du brogidirsen chez six participants ayant reçu une dose hebdomadaire par voie intraveineuse (IV).
Maintien de la fonction motrice pendant plus de cinq ans
L'un des principaux résultats a mis en évidence le maintien de la fonction motrice chez les participants restés ambulatoires durant l'étude. L'évaluation a montré que cette fonction motrice était maintenue, voire améliorée.
La fonction des membres supérieurs a été maintenue chez tous les participants, y compris ceux devenus non ambulatoires au cours de l'étude. Ces résultats s'inscrivent dans le cadre de l'évaluation à cinq ans des participants recevant un traitement prolongé par brogidirsen.
Les résultats fournissent des données cliniques sur les résultats fonctionnels sur une période de traitement prolongée et suggèrent le potentiel du brogidirsen à ralentir la progression de la maladie chez les patients atteints de DMD qui sont susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Aucun événement indésirable grave ou sévère lié au traitement n'a été rapporté.
Les résultats de sécurité à cinq ans constituaient un autre volet important de la présentation. Après cinq ans de traitement par brogidirsen, les participants n'ont présenté aucun effet indésirable grave ou sévère lié à l'administration prolongée de ce médicament.
L'étude n'a également signalé aucun cas d'anaphylaxie liée au traitement, et aucun arrêt de traitement n'a été constaté au cours de la période de cinq ans.
D’après les données présentées, ces résultats indiquent un profil de sécurité acceptable pour une administration à long terme chez les participants évalués dans l’étude.
Comparaison avec l'histoire naturelle de la DMD
Les chercheurs ont également comparé plusieurs mesures fonctionnelles aux données d'évolution naturelle de la DMD. Pour plusieurs mesures, les résultats fonctionnels observés dans l'étude étaient comparables à l'évolution naturelle de la maladie.
La société a déclaré que les résultats suggèrent que le brogidirsen pourrait potentiellement ralentir la progression de la maladie chez les patients atteints de DMD dont les mutations sont susceptibles d'être modifiées par le saut de l'exon 44.
Toutefois, l'étude d'extension se poursuit. Elle continuera d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'administration à long terme de brogidirsen.
Étude mondiale de phase II en cours
En plus de l'étude d'extension en cours, Nippon Shinyaku et sa filiale NS Pharma mènent une étude mondiale de phase II sur le brogidirsen.
Les données à cinq ans présentées au congrès de la World Muscle Society fournissent des informations cliniques à plus long terme concernant six participants traités par brogidirsen intraveineux hebdomadaire. Les résultats comprennent des observations sur la fonction motrice, la fonction des membres supérieurs, la sécurité et des comparaisons avec les données d'histoire naturelle de la DMD.
Brogidirsen reste un traitement expérimental, et les études en cours fourniront des informations supplémentaires sur son efficacité et son innocuité chez les patients atteints de DMD qui sont susceptibles de subir un saut de l'exon 44.
Découvrez-en plus: Carte des sites d'essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne
