Satellos Bioscience a annoncé la soumission d'une demande de nouveau médicament expérimental (IND) à la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA), ainsi que des dépôts réglementaires parallèles au Royaume-Uni, en Europe, en Serbie et en Australie, pour lancer un essai clinique de phase 2 de SAT-3247 chez les enfants ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne ou DMD).
L'essai de phase 2 prévu recrutera des enfants atteints de la maladie de Duchenne aux États-Unis, après l'approbation du FDA, et dans le monde entier, après l'approbation des autorités sanitaires du pays. L'étude randomisée de trois mois, contrôlée par placebo, évaluera l'innocuité et la tolérance, ainsi que des mesures clés de la force, de la fonction, des biomarqueurs et de la santé musculaire. Une prolongation ouverte de neuf mois de cette étude est également prévue.
Sujets en vedette
- Soumissions réglementaires déposées aux États-Unis, au Royaume-Uni, en Europe, en Serbie et en Australie
- Étude randomisée contrôlée par placebo de trois mois visant à évaluer la sécurité, la pharmacocinétique, la dose, les biopsies musculaires et les mesures de la fonction chez les enfants ambulatoires
- Le premier patient devrait être recruté dans l'étude d'ici la fin de 2025
- Étude d'extension à long terme approuvée en Australie avec des patients adultes de l'essai de phase 1b ; d'autres patients adultes sont également prévus.
« Le dépôt de notre dossier d'essai clinique de phase 2 aux États-Unis et à l'international marque une étape majeure pour le Satellos, qui permettra de développer le potentiel du SAT-3247 pour traiter la maladie de Duchenne de manière innovante », a déclaré Frank Gleeson, cofondateur et PDG de Satellos. « Les thérapies actuelles ne répondent pas au défi fondamental que nous avons identifié dans la maladie de Duchenne : l'altération du processus de réparation musculaire. Avec le SAT-3247, notre objectif est de relancer ce cycle régénératif et de restaurer les muscles, d'améliorer les résultats fonctionnels et de changer véritablement des vies. »
Essais cliniques du SAT-3247
SAT-3247 est une thérapie orale à base de petites molécules conçue pour restaurer la capacité du corps à régénérer les muscles, un processus altéré dans la maladie de Duchenne. Dans une étude de phase 1b récemment achevée menée auprès de cinq adultes atteints de la maladie de Duchenne, le SAT-3247 s'est révélé sûr et bien toléré, et sa pharmacocinétique chez les adultes atteints de la maladie de Duchenne était similaire à celle observée chez des volontaires sains. L'efficacité a été étudiée et un doublement approximatif de la force de préhension a été observé sur 28 jours, ainsi qu'une amélioration de la capacité vitale (fonction pulmonaire). Une étude d'extension de 11 mois a été lancée en Australie pour évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme du Satellos chez les participants à l'essai de phase 1b. D'autres extensions de cet essai sont prévues. En savoir plus: Approche Satellos SAT-3247
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Verujem u uspeh leka. Nadam se šansi za izlečenje.
Où se déroule la deuxième phase en Europe ? Existe-t-il une phase en Autriche ? Comment un enfant atteint de la maladie de Duchenne peut-il être admis à la deuxième phase du programme Satellos ?