Satellos Bioscience ने अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) को एक जांचात्मक नई दवा (IND) आवेदन प्रस्तुत करने की घोषणा की है, साथ ही यूनाइटेड किंगडम, यूरोप, सर्बिया और ऑस्ट्रेलिया में समानांतर विनियामक फाइलिंग भी की है, ताकि ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूशेन या DMD) से पीड़ित चलने-फिरने में सक्षम बच्चों में SAT-3247 के चरण 2 का नैदानिक परीक्षण शुरू किया जा सके।
नियोजित चरण 2 परीक्षण में FDA अनुमोदन के बाद अमेरिका में ड्यूचेन से पीड़ित बच्चों को नामांकित किया जाएगा, तथा देश के स्वास्थ्य प्राधिकरणों की मंजूरी के बाद वैश्विक स्तर पर नामांकित किया जाएगा। तीन महीने का यादृच्छिक, प्लेसीबो-नियंत्रित अध्ययन सुरक्षा और सहनशीलता के साथ-साथ शक्ति, कार्य, बायोमार्कर और मांसपेशियों के स्वास्थ्य के प्रमुख मापदंडों का आकलन करेगा। इस अध्ययन के लिए नौ महीने का ओपन-लेबल विस्तार भी योजनाबद्ध है।
विशेष विषय
- अमेरिका, ब्रिटेन, यूरोप, सर्बिया और ऑस्ट्रेलिया में दायर नियामक प्रस्तुतियाँ
- चलने-फिरने में सक्षम बच्चों में सुरक्षा, फार्माकोकाइनेटिक्स, खुराक, मांसपेशी बायोप्सी और कार्य के माप का आकलन करने के लिए तीन महीने का यादृच्छिक प्लेसीबो-नियंत्रित अध्ययन
- 2025 के अंत तक पहले मरीज़ के अध्ययन में शामिल होने की उम्मीद है
- ऑस्ट्रेलिया में चरण 1बी परीक्षण के वयस्क रोगियों के साथ दीर्घकालिक विस्तार अध्ययन को मंजूरी दी गई; अतिरिक्त वयस्क रोगियों की भी योजना बनाई गई है
Satellos के सह-संस्थापक और सीईओ फ्रैंक ग्लीसन ने कहा, "अमेरिका और दुनिया भर में हमारे दूसरे चरण के क्लिनिकल परीक्षण के लिए आवेदन दाखिल करना, SAT-3247 की ड्यूशेन के इलाज की क्षमता को एक नए तरीके से बढ़ाने में Satellos के लिए एक बड़ी उपलब्धि है।" उन्होंने आगे कहा, "मौजूदा उपचार ड्यूशेन की उस मूलभूत चुनौती का समाधान नहीं करते, जिसकी हमने पहचान की है - शरीर की बिगड़ी हुई मांसपेशी-मरम्मत प्रक्रिया। SAT-3247 के साथ, हमारा लक्ष्य उस पुनर्योजी चक्र को फिर से शुरू करना है जिसमें मांसपेशियों को पुनर्स्थापित करने, कार्यात्मक परिणामों में सुधार करने और जीवन को वास्तव में बदलने की क्षमता है।"
SAT-3247 के नैदानिक परीक्षण
SAT-3247 एक मौखिक लघु-अणु चिकित्सा है, जिसे शरीर की मांसपेशियों को पुनर्जीवित करने की क्षमता को बहाल करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, एक ऐसी प्रक्रिया जो ड्यूचेन में बाधित होती है। हाल ही में संपन्न हुए चरण 1b अध्ययन में, ड्यूशेन लेने वाले पाँच वयस्कों पर, SAT-3247 सुरक्षित और सहनशील पाया गया और ड्यूशेन लेने वाले वयस्कों में SAT-3247 की फार्माकोकाइनेटिक्स स्वस्थ स्वयंसेवकों के समान ही थी। महत्वपूर्ण रूप से, प्रभावकारिता का परीक्षण किया गया और 28 दिनों में पकड़ की शक्ति में लगभग दोगुनी वृद्धि देखी गई, साथ ही बल की महत्वपूर्ण क्षमता (फेफड़ों की कार्यक्षमता) में 5% का सुधार भी देखा गया। चरण 1b परीक्षण में भाग लेने वाले व्यक्तियों में दीर्घकालिक सुरक्षा और प्रभावकारिता का मूल्यांकन करने के लिए Satellos ने ऑस्ट्रेलिया में 11 महीने का विस्तार अध्ययन शुरू किया है। इस परीक्षण के आगे विस्तार की योजना है। और पढ़ें: Satellos SAT-3247 दृष्टिकोण
कृपया यह कार्य शीघ्र करें।
वेरुजेम यू यूएसपेह लेका. इसे ठीक करने से पहले.
यूरोप में दूसरा चरण कहाँ है? क्या ऑस्ट्रिया में भी है? ड्यूशेन से पीड़ित बच्चे को Satellos कार्यक्रम के दूसरे चरण में कैसे भर्ती किया जा सकता है?