Satellos Bioscience anunció la presentación de una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), junto con presentaciones regulatorias paralelas en el Reino Unido, Europa, Serbia y Australia, para iniciar un ensayo clínico de fase 2 de SAT-3247 en niños ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne o DMD).
El ensayo de fase 2 planificado inscribirá a niños con Duchenne en los EE. UU., luego de la aprobación de FDA, y a nivel mundial, luego de las aprobaciones de las autoridades sanitarias del país. El estudio aleatorizado y controlado con placebo, de tres meses de duración, evaluará la seguridad y la tolerabilidad, así como medidas clave de fuerza, función, biomarcadores y salud muscular. También se está planificando una extensión abierta de nueve meses para este estudio.
Temas destacados
- Presentaciones regulatorias presentadas en EE. UU., Reino Unido, Europa, Serbia y Australia
- Estudio aleatorizado y controlado con placebo de tres meses para evaluar la seguridad, la farmacocinética, la dosis, las biopsias musculares y las medidas de función en niños ambulatorios.
- Se espera que el primer paciente se inscriba en el estudio a finales de 2025.
- Estudio de extensión a largo plazo aprobado en Australia con pacientes adultos del ensayo de fase 1b; también se planea incluir pacientes adultos adicionales
“La presentación de nuestras solicitudes para ensayos clínicos de fase 2 en EE. UU. y a nivel mundial marca un hito importante para Satellos al impulsar el potencial de SAT-3247 para tratar la Duchenne de una manera novedosa”, afirmó Frank Gleeson, cofundador y director ejecutivo de Satellos. “Las terapias actuales no abordan el problema fundamental de la Duchenne, que hemos identificado: el deterioro del proceso de reparación muscular del cuerpo. Con SAT-3247, nuestro objetivo es reiniciar ese ciclo regenerativo con el potencial de restaurar la masa muscular, mejorar los resultados funcionales y transformar vidas”.
Ensayos clínicos de SAT-3247
SAT-3247 es una terapia oral de moléculas pequeñas diseñada para restaurar la capacidad del cuerpo para regenerar los músculos, un proceso que se ve afectado en la enfermedad de Duchenne. En un estudio de fase 1b recientemente finalizado en cinco adultos con Duchenne, el SAT-3247 resultó seguro y bien tolerado, y su farmacocinética en adultos con Duchenne fue similar a la de voluntarios sanos. Cabe destacar que se exploró su eficacia y se observó una duplicación aproximada de la fuerza de agarre durante 28 días, junto con una mejora del 5% en la capacidad vital de fuerza (función pulmonar). El Satellos ha iniciado un estudio de extensión de 11 meses en Australia para evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo en los participantes del ensayo de fase 1b. Se prevén nuevas ampliaciones de este ensayo. Leer más: Aproximación Satellos SAT-3247
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Verujem u uspeh leka. Nadam se šansi za izlečenje.
¿En qué parte de Europa se lleva a cabo la segunda fase? ¿Hay alguna en Austria? ¿Cómo puede un niño con Duchenne ser admitido en la segunda fase del programa Satellos?