¿Realmente funcionan bien las terapias génicas, comercializadas por millones de dólares, y las terapias de omisión de exones administradas mensualmente y vendidas por miles de dólares? Las familias que luchan bajo una intensa presión para acceder a las terapias esperan que los tratamientos para la DMD tengan un impacto positivo en la vida de sus hijos, pero los datos son menos prometedores.
Podría haber sido el final del camino para estos medicamentos cuando Sarepta Therapeutics anunció este mes que un ensayo confirmatorio de dos de sus fármacos comercializados para el salto de exones en la distrofia muscular de Duchenne no había alcanzado su objetivo primario. Las terapias de Sarepta para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) basadas en el salto de exones fracasan en un estudio confirmatorio; el precio de las acciones cae.
Sin embargo, los directivos de la empresa no estaban dispuestos a abandonar el proyecto. En base a cambios clínicamente significativos adicionales observados en los participantes del estudio, cuyas edades oscilan entre los 6 y los 13 años, tienen previsto reunirse con el equipo de FDA para hablar sobre la posibilidad de cambiar la aprobación acelerada por la tradicional.“
Un ensayo clínico fallido no siempre es una sentencia de muerte, y Sarepta no es la primera empresa en darse cuenta de ello; de hecho, ya ha salvado un medicamento de una muerte segura. A pesar de que un ensayo en fase avanzada no alcanzó el objetivo primario, Elevidys, su tratamiento genético para la DMD, fue aprobado definitivamente y se le amplió su indicación. ¿Por qué la Agencia Europea de Medicamentos no aprobó el Elevidys (EMA)?
Esta estrategia adaptable tiene sus detractores. Según algunos expertos, la empresa debería suspender el desarrollo del medicamento por completo cuando este fracase.
“No hay lugar a dudas”, afirmó el Dr. Joseph Ross, profesor de medicina y salud pública en la Facultad de Medicina de Yale. “No entiendo cómo un ensayo clínico diseñado para demostrar la eficacia de un fármaco, en caso de fracaso, puede ser aprobado para su uso. ¿Cuál era el propósito del ensayo?”.”
Los ensayos clínicos ya están diseñados para brindar a los productos la mejor oportunidad posible de demostrar su beneficio.
“Y si es nulo, es nulo”, dijo.
Vía de aprobación acelerada
La autorización FDA ha aprobado decenas de medicamentos deficientes en los últimos años. Según una investigación de la que Ross fue coautor, entre 2018 y 2021, más del 101% de todas las aprobaciones correspondieron a medicamentos que no lograron alcanzar al menos un criterio de valoración principal en un ensayo clínico fundamental. Lea el artículo
Cuando un medicamento se aprueba sin pruebas claras de su beneficio, plantea varios riesgos en cuanto a seguridad y costes.
“Algunas de estas terapias génicas, productos biológicos y otros medicamentos especializados, tan costosos, pueden llevar a la ruina a las familias”, afirmó. El público en general también soporta parte de la carga financiera con primas de seguro más elevadas y otros gastos.
Según afirmó, es necesario establecer normas FDA más estrictas para proteger a los pacientes.
“Mi impresión general es que, si como sociedad vamos a permitir que se aprueben productos con pruebas menos concluyentes para que lleguen antes a los pacientes, debemos asegurarnos mejor de que las empresas completen los ensayos confirmatorios en el período posterior a la comercialización en un plazo razonable, para que sepamos que funcionan y que los pacientes no estén malgastando su dinero”, dijo Ross.
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