Les thérapies géniques, commercialisées à des millions de dollars, et les thérapies par saut d'exons administrées mensuellement et vendues à des milliers de dollars, sont-elles réellement efficaces ? Les familles qui militent sous une pression intense pour accéder aux thérapies espèrent que les traitements contre la DMD auront un impact positif sur la vie de leurs enfants, mais les données sont moins prometteuses.
L’espoir de ces médicaments pourrait bien être perdu d’avance lorsque Sarepta Therapeutics a annoncé ce mois-ci qu’un essai de confirmation portant sur deux de ses médicaments commercialisés pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, ciblant le saut d’exon, n’avait pas atteint son critère d’évaluation principal. Les thérapies de Sarepta ciblant le saut d'exons dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) échouent à une étude de confirmation, le cours de l'action chute.
Les dirigeants de l'entreprise, cependant, n'étaient pas prêts à abandonner l'initiative. Se fondant sur des changements cliniques significatifs supplémentaires observés chez les participants à l'étude, âgés de 6 à 13 ans, ils ont l'intention de rencontrer l'équipe chargée de l'approbation du médicament FDA afin de discuter d'une éventuelle conversion d'une procédure d'approbation accélérée à une procédure traditionnelle.“
Un essai clinique infructueux n'est pas toujours synonyme d'échec, et Sarepta n'est pas la première entreprise à l'avoir compris ; en effet, elle a déjà sauvé un médicament d'une disparition certaine. Malgré l'échec d'un essai de phase avancée n'ayant pas atteint son critère d'évaluation principal, le Elevidys, son traitement génique contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a été entièrement approuvé et son indication a été étendue. Pourquoi le Elevidys n’a-t-il pas été approuvé par l’Agence européenne des médicaments (EMA) ?
Cette stratégie flexible a ses détracteurs. Selon certains experts, l'entreprise devrait interrompre brutalement tout essai clinique en cas d'échec.
“ Je n'ai aucune marge de manœuvre ”, a déclaré le Dr Joseph Ross, professeur de médecine et de santé publique à la faculté de médecine de Yale. “ Je ne comprends pas comment un essai conçu pour démontrer l'efficacité d'un médicament peut, en cas d'échec, permettre son autorisation de mise sur le marché. Quel était alors l'intérêt de cet essai ? ”
Les essais cliniques sont déjà conçus pour donner aux produits les meilleures chances possibles de démontrer leur efficacité.
“ Donc si c'est nul, c'est nul ”, a-t-il déclaré.
Voie d'approbation accélérée
L'agence américaine TP142T a approuvé de nombreux médicaments de qualité médiocre ces dernières années. Selon une étude dont Ross est co-auteur, entre 2018 et 2021, plus de 101 % des approbations concernaient des médicaments n'ayant pas atteint au moins un critère d'évaluation principal lors d'un essai pivot. Lire l'article
Lorsqu'un médicament est approuvé sans preuve claire de son efficacité, cela soulève plusieurs risques liés à sa sécurité et à son coût.
“ Certaines de ces thérapies géniques, produits biologiques et autres médicaments spécialisés, très coûteux, peuvent ruiner des familles ”, a-t-il déclaré. Le grand public supporte également une partie du fardeau financier, avec des primes d'assurance plus élevées et d'autres dépenses.
Il faut des normes FDA plus strictes pour protéger les patients, a-t-il déclaré.
“ De manière générale, j'ai le sentiment que si, en tant que société, nous devons autoriser l'approbation de produits avec des preuves moins certaines afin qu'ils puissent parvenir plus rapidement aux patients, nous devons mieux veiller à ce que les entreprises réalisent les essais de confirmation après la mise sur le marché dans un délai raisonnable, afin que nous sachions qu'ils fonctionnent et que les patients ne gaspillent pas leur argent ”, a déclaré Ross.
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