هل تعمل العلاجات الجينية التي يتم تسويقها بملايين الدولارات، والعلاجات التي تتخطى الإكسونات والتي يتم إجراؤها شهرياً وتباع بآلاف الدولارات، بشكل جيد حقاً؟ وتأمل الأسر التي تخوض حملات تحت ضغط شديد للوصول إلى العلاجات أن تؤثر علاجات دوشين بشكل إيجابي على حياة أطفالها، ولكن البيانات أقل واعدة.
ربما كان هذا هو نهاية الطريق بالنسبة للأدوية عندما أعلنت شركة Sarepta Therapeutics هذا الشهر أن التجربة التأكيدية لاثنين من أدويتها المسوقة لتخطي الإكسون لعلاج ضمور العضلات دوشين لم تصل إلى نقطة النهاية الأساسية. >> فشلت علاجات تخطي الإكسونات لمرض دوشين العضلي (DMD) من شركة ساريبتا في إثبات نجاحها، مما أدى إلى انخفاض سعر السهم.
مع ذلك، لم يكن مسؤولو الشركة راغبين في التخلي عن هذه الروح. وبناءً على التغييرات السريرية المهمة الإضافية التي لوحظت لدى المشاركين في البحث، والذين تتراوح أعمارهم بين 6 و13 عامًا، يعتزمون الاجتماع مع FDA لمناقشة "التحول من الموافقة السريعة إلى الموافقة التقليدية".“
إن فشل التجربة ليس حكمًا بالإعدام دائمًا، وليست ساريبتا أول شركة تُدرك ذلك؛ بل إنها أنقذت بالفعل دواءً واحدًا من موتٍ محقق. فعلى الرغم من فشل تجربة في مراحلها الأخيرة في تحقيق الهدف النهائي الأساسي، فقد حظي علاجها الجيني لمرض دوشين العضلي (DMD) بموافقة كاملة، وتوسع نطاق ترخيصه. >> لماذا لم تتم الموافقة على Elevidys من قبل وكالة الأدوية الأوروبية (EMA)؟
هذه الاستراتيجية القابلة للتكيف لها منتقدوها. فوفقًا لبعض الخبراء، ينبغي على الشركة التوقف فورًا عند فشل تجربة دواء.
“قال الدكتور جوزيف روس، أستاذ الطب والصحة العامة في كلية الطب بجامعة ييل: "لا مجال للشك في ذلك. لا أفهم كيف يُمكن لتجربة صُممت لإثبات فعالية دواء ما، أن تُوافق على استخدامه في حال فشلها. فما الهدف من التجربة؟"”
تم تصميم التجارب بالفعل لمنح المنتجات أفضل فرصة ممكنة لإظهار الفائدة.
“"لذا، إذا كان لاغياً، فهو لاغي"، كما قال.
مسار الموافقة السريعة
وافق FDA على عشرات الأدوية دون المستوى المطلوب في السنوات الأخيرة. ووفقًا لبحث شارك روس في تأليفه، بين عامي 2018 و2021، تضمنت أكثر من 10% من إجمالي الموافقات دواءً لم يحقق هدفًا نهائيًا رئيسيًا واحدًا على الأقل في تجربة محورية. >> اقرأ المقال
عندما تتم الموافقة على دواء ما دون وجود دليل واضح على فائدته، فإنه يثير العديد من المخاطر حول السلامة والتكاليف.
“قال: "بعض هذه العلاجات الجينية الباهظة الثمن، والأدوية البيولوجية، وغيرها من الأدوية المتخصصة، قد تُفلس العائلات". كما يتحمل عامة الناس بعض العبء المالي من خلال ارتفاع أقساط التأمين وتكاليف أخرى.
وقال إنه يجب أن تكون هناك معايير FDA أكثر صرامة لحماية المرضى.
“وقال روس: "كان شعوري العام هو أنه إذا كنا كمجتمع سنسمح للمنتجات بالحصول على الموافقة مع وجود أدلة أقل يقينًا حتى تتمكن من الوصول إلى المرضى في وقت أقرب، فنحن بحاجة إلى القيام بعمل أفضل لضمان أن الشركات تكمل التجارب التأكيدية في فترة ما بعد التسويق في غضون فترة زمنية معقولة، حتى نعرف أنها تعمل وأن المرضى لا يضيعون أموالهم".
تابع هذه الصفحة >>> جميع التجارب السريرية لمرض دوشين
