أعلنت شركة Satellos حصولها على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) (FDA) وهيئات تنظيمية دولية أخرى لبدء تجربة SAT-3247-CL-201، وهي تجربة سريرية من المرحلة الثانية، عشوائية، مزدوجة التعمية، ومضبوطة بالغفل، لمدة ثلاثة أشهر، لإثبات المفهوم. ستقيّم هذه الدراسة فعالية SAT-3247 على 51 طفلاً قادراً على المشي، تم تشخيص إصابتهم بضمور دوشين العضلي (DMD). نُشرت في مجلة Nature عن إمكانية استخدام SAT-3247 في استعادة تجديد العضلات لدى مرضى دوشين
التجربة السريرية لـ SAT-3247
- ستقيّم دراسة المرحلة الثانية الخاضعة للتحكم الوهمي علاج SAT-3247 على مدى ثلاثة أشهر بين الأطفال القادرين على المشي المصابين بضمور دوشين العضلي
- تشمل نقاط نهاية الدراسة السلامة والتحمل، والتأثير على قوة العضلات ووظيفتها، والتأثير على جودة العضلات وتجديدها
- من المتوقع تسجيل أول مشارك في الدراسة بحلول نهاية عام 2025
“"يسعدنا الحصول على الموافقات الأمريكية والعالمية لبدء المرحلة الثانية من دراستنا السريرية للأطفال لعقار SAT-3247، والتي أطلقنا عليها اسم BASECAMP. هذا الإنجاز المهم يضع عقار Satellos في موقع يسمح له بإثبات قدرة عقار SAT-3247 على استعادة قدرة الجسم على إصلاح وتجديد العضلات لدى الأطفال المصابين بضمور دوشين العضلي، وتغيير مسار المرض"، صرّح بذلك فرانك جليسون، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Satellos. “"مع البيانات الوظيفية المشجعة من دراستنا في المرحلة 1ب على البالغين، لدينا ثقة في إمكانية أن يكون لـ SAT-3247 تأثير على الأطفال المصابين بضمور دوشين العضلي، ونحن متحمسون لبدء التسجيل في التجربة قريبًا."”
بالإضافة إلى الموافقة على FDA، منحت وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية في المملكة المتحدة (MHRA) ترخيصًا لطلب التجارب السريرية (CTA) الخاص بالشركة؛ وقبلت لجنة أخلاقيات البحث البشري في أستراليا (HREC) مخطط إخطار التجارب السريرية (CTN) الخاص بإدارة السلع العلاجية (TGA) للحصول على ترخيص تنظيمي؛ ووافقت وكالة الأدوية والأجهزة الطبية في صربيا (ALIMS) على طلب التجارب السريرية (CTA) الخاص بالشركة. لا يزال طلب إجراء التجربة السريرية قيد المراجعة في الاتحاد الأوروبي وكندا وفقًا للجداول الزمنية والإجراءات المعمول بها.
SAT-3247 هو علاج جزيئي صغير يؤخذ عن طريق الفم مصمم لاستعادة قدرة الجسم على تجديد العضلات، وهي العملية التي تتأثر بمرض دوشين. في دراسة المرحلة الأولى (أ/ب) على البالغين، أظهر دواء SAT-3247 سلامةً وتحملاً جيداً مع خصائص حركية دوائية مرغوبة. أظهر الجزء (ب) من الدراسة، الذي شمل بالغين مصابين بضمور دوشين العضلي عولجوا بدواء SAT-3247 على مدى 28 يوماً، تحسناً متوسطاً قدره 118.6% في قوة القبضة القصوى باليد المهيمنة، وتحسناً متوسطاً قدره 97.9% في اليد غير المهيمنة، وهو ما يمثل مضاعفة تقريبية لقوة القبضة من حوالي 2 كجم إلى حوالي 4 كجم.
BASECAMP هي دراسة عالمية عشوائية مزدوجة التعمية مضبوطة بالغفل، مدتها ثلاثة أشهر، تهدف إلى إثبات المفهوم، وتُجرى على 51 طفلاً قادراً على المشي مصابين بضمور دوشين العضلي. ستقيّم نقاط النهاية الأولية سلامة وتحمل دواء SAT-3247 وتأثيره على قوة العضلات. ستقيّم النتائج الثانوية تأثير SAT-3247 على جودة العضلات ووظيفتها وتجديدها. من المتوقع تسجيل أول مشارك في الدراسة بحلول نهاية عام 2025. من المتوقع أن تُعلن Satellos عن البيانات الأولية المؤقتة من دراسة BASECAMP في الربع الثاني من عام 2026، وبيانات دراسة LT-001 على البالغين المصابين بضمور العضلات الدوشيني في الربع الأول من عام 2026.
حول SAT-3247
يُعدّ SAT-3247 دواءً جزيئيًا صغيرًا يُؤخذ عن طريق الفم، وهو مُسجّل الملكية الفكرية لشركة Satellos، ويجري تطويره كعلاج مبتكر لتجديد العضلات الهيكلية المفقودة في ضمور دوشين العضلي وغيره من الحالات التنكسية أو الناتجة عن الإصابات. وتعمل شركة Satellos على تطوير SAT-3247 كعلاج محتمل لضمور دوشين العضلي، بغض النظر عن وجود الديستروفين أو حالة طفرة الإكسون.
تابع هذه الصفحة >>> جميع التجارب السريرية لمرض دوشين
هل تريد أن تستكشفني عن ابنتك التي لا تختبرها؟
كان عمري 9 سنوات , DMD