Satellos ने बताया कि उसने SAT-3247-CL-201—एक तीन महीने का, यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित चरण 2 प्रूफ-ऑफ-कॉन्सेप्ट परीक्षण—शुरू करने के लिए अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) और अन्य अंतरराष्ट्रीय नियामकों से नई दवा (IND) की जाँच संबंधी मंज़ूरी प्राप्त कर ली है। यह अध्ययन ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूशेन या DMD) से पीड़ित 51 चलने-फिरने में सक्षम बच्चों में SAT-3247 का मूल्यांकन करेगा। >> ड्यूशेन में मांसपेशी पुनर्जनन को बहाल करने की SAT-3247 की क्षमता नेचर में प्रकाशित
SAT-3247 का नैदानिक परीक्षण
- प्लेसीबो-नियंत्रित चरण 2 अध्ययन में ड्यूशेन से पीड़ित चल-फिर सकने वाले बच्चों में तीन महीने तक SAT-3247 उपचार का मूल्यांकन किया जाएगा
- अध्ययन के अंतिम बिंदुओं में सुरक्षा और सहनशीलता, मांसपेशियों के बल और कार्य पर प्रभाव, और मांसपेशियों की गुणवत्ता और पुनर्जनन पर प्रभाव शामिल हैं
- पहले अध्ययन प्रतिभागी का नामांकन 2025 के अंत तक होने की उम्मीद है
“"हमें SAT-3247 के दूसरे चरण के बाल चिकित्सा अध्ययन को शुरू करने के लिए अमेरिका और दुनिया भर से मंज़ूरी मिलने पर बेहद खुशी है, जिसे हमने BASECAMP नाम दिया है। यह महत्वपूर्ण उपलब्धि Satellos को ड्यूशेन से पीड़ित बच्चों में मांसपेशियों की मरम्मत और पुनर्जनन की शरीर की क्षमता को सुरक्षित रूप से बहाल करने और रोग की प्रगति को रोकने की क्षमता प्रदर्शित करने के लिए प्रेरित करती है," Satellos के सह-संस्थापक और सीईओ फ्रैंक ग्लीसन ने कहा।. “"वयस्कों में हमारे चरण 1बी अध्ययन से प्राप्त उत्साहजनक कार्यात्मक डेटा के साथ, हमें विश्वास है कि SAT-3247 ड्यूचेन से पीड़ित बच्चों पर प्रभाव डाल सकता है, और हम परीक्षण में नामांकन शीघ्र शुरू करने के लिए उत्साहित हैं।"”
FDA मंजूरी के अलावा, यूनाइटेड किंगडम की मेडिसिन एंड हेल्थकेयर प्रोडक्ट्स रेगुलेटरी एजेंसी (MHRA) ने कंपनी के क्लिनिकल ट्रायल एप्लिकेशन (CTA) को प्राधिकरण प्रदान किया; ऑस्ट्रेलिया की ह्यूमन रिसर्च एथिक्स कमेटी (HREC) ने नियामक प्राधिकरण के लिए थेराप्यूटिक गुड्स एडमिनिस्ट्रेशन (TGA) की क्लिनिकल ट्रायल नोटिफिकेशन (CTN) योजना को स्वीकार किया; और सर्बिया की मेडिसिन्स एंड मेडिकल डिवाइसेस एजेंसी (ALIMS) ने कंपनी के CTA को मंजूरी दी।. नैदानिक परीक्षण आवेदन अभी भी यूरोपीय संघ और कनाडा में स्थापित समयसीमा और प्रक्रियाओं के अनुसार समीक्षाधीन है।.
SAT-3247 एक मौखिक लघु-अणु चिकित्सा है, जिसे शरीर की मांसपेशियों को पुनर्जीवित करने की क्षमता को बहाल करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, एक ऐसी प्रक्रिया जो ड्यूचेन में बाधित होती है। वयस्कों पर किए गए चरण 1a/b अध्ययन में, SAT-3247 सुरक्षित और सुसह्य पाया गया, साथ ही इसकी फार्माकोकाइनेटिक (PK) प्रोफ़ाइल भी वांछनीय थी। अध्ययन के भाग B में, 28 दिनों की अवधि में SAT-3247 से उपचारित ड्यूशेन से पीड़ित वयस्कों पर अध्ययन किया गया, जिसमें प्रमुख हाथ में अधिकतम पकड़ शक्ति में 118.6% का औसत सुधार और गैर-प्रमुख हाथ में 97.9% का औसत सुधार प्रदर्शित हुआ, जो पकड़ शक्ति में लगभग दोगुनी वृद्धि को ~2 किग्रा से ~4 किग्रा तक दर्शाता है।.
बेसकैंप, ड्यूशेन से पीड़ित 51 चलने-फिरने में सक्षम बच्चों पर किया गया एक तीन महीने का वैश्विक, यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित, अवधारणा-सिद्धांत अध्ययन है। प्राथमिक समापन बिंदु SAT-3247 की सुरक्षा और सहनशीलता तथा मांसपेशियों के बल पर इसके प्रभाव का मूल्यांकन करेंगे।. द्वितीयक समापन बिंदु SAT-3247 के मांसपेशी गुणवत्ता, कार्य और पुनर्जनन पर प्रभाव का मूल्यांकन करेंगे। 2025 के अंत तक पहले प्रतिभागी के अध्ययन में शामिल होने की उम्मीद है। Satellos को 2026 की दूसरी तिमाही में BASECAMP से प्रारंभिक अंतरिम डेटा और 2026 की पहली तिमाही में DMD से ग्रस्त वयस्कों पर LT-001 अध्ययन से डेटा की रिपोर्ट करने की उम्मीद है।.
SAT-3247 के बारे में
SAT-3247 एक स्वामित्व वाली, मौखिक, लघु अणु औषधि है जिसे Satellos द्वारा विकसित किया जा रहा है। यह ड्यूशेन पेशी अपविकास और अन्य अपक्षयी या चोट की स्थितियों में नष्ट हुई कंकालीय मांसपेशियों के पुनर्जनन के लिए एक नवीन उपचार है। Satellos, SAT-3247 को DMD के संभावित उपचार के रूप में आगे बढ़ा रहा है, जो डिस्ट्रोफिन से स्वतंत्र है और एक्सॉन उत्परिवर्तन स्थिति की परवाह किए बिना है।.
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