A proteína Satellos recebe aprovação internacional, assim como a FDA, para iniciar os testes pediátricos de Fase 2 da SAT-3247 para distrofia muscular de Duchenne.

A Satellos informou ter obtido a autorização para Investigação de Novo Medicamento (IND) da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA (FDA) e de outras agências reguladoras internacionais para iniciar o estudo SAT-3247-CL-201 — um ensaio clínico de Fase 2, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, com duração de três meses, para comprovar o conceito do medicamento. O estudo avaliará o SAT-3247 em 51 crianças ambulatoriais diagnosticadas com distrofia muscular de Duchenne (Duchenne ou DMD). Potencial do SAT-3247 para restaurar a regeneração muscular na distrofia muscular de Duchenne, publicado na Nature.

Ensaio clínico do SAT-3247

• Um estudo de Fase 2 controlado por placebo avaliará o tratamento com SAT-3247 durante três meses em crianças ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne.
• Os objetivos do estudo incluem segurança e tolerabilidade, efeito na força e função muscular e impacto na qualidade e regeneração muscular.
• A inscrição do primeiro participante no estudo está prevista para o final de 2025.

“Estamos muito satisfeitos por termos obtido a aprovação nos EUA e globalmente para iniciar nosso estudo pediátrico de Fase 2 do SAT-3247, que denominamos BASECAMP. Este importante marco posiciona o Satellos para demonstrar o potencial do SAT-3247 em restaurar com segurança a capacidade do corpo de reparar e regenerar os músculos em crianças com distrofia muscular de Duchenne, além de alterar a progressão da doença”, disse Frank Gleeson, cofundador e CEO da Satellos. “Com dados funcionais encorajadores do nosso estudo de Fase 1b em adultos, temos confiança no potencial do SAT-3247 para impactar positivamente crianças com distrofia muscular de Duchenne, e estamos entusiasmados para iniciar o recrutamento para o ensaio clínico em breve.”

Além da aprovação do FDA, a Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido (MHRA) concedeu autorização para o Pedido de Ensaio Clínico (CTA) da empresa; o Comitê de Ética em Pesquisa Humana da Austrália (HREC) aceitou o esquema de Notificação de Ensaio Clínico (CTN) da Administração de Produtos Terapêuticos (TGA) para autorização regulatória; e a Agência de Medicamentos e Dispositivos Médicos da Sérvia (ALIMS) aprovou o CTA da empresa. O pedido de autorização para o ensaio clínico ainda está em análise na União Europeia e no Canadá, de acordo com os prazos e procedimentos estabelecidos.

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SAT-3247 é uma terapia oral de pequenas moléculas projetada para restaurar a capacidade do corpo de regenerar músculos, um processo que é prejudicado na Duchenne. Em um estudo de Fase 1a/b em adultos, o SAT-3247 demonstrou ser seguro e bem tolerado, com um perfil farmacocinético (FC) desejável. A Parte B do estudo, composta por adultos com distrofia muscular de Duchenne tratados com SAT-3247 durante um período de 28 dias, demonstrou uma melhora média de 118,6% na força máxima de preensão na mão dominante e uma melhora média de 97,9% na mão não dominante, representando uma duplicação aproximada da força de preensão, de cerca de 2 kg para cerca de 4 kg.

BASECAMP é um estudo global, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de prova de conceito, com duração de três meses, envolvendo 51 crianças ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne. Os objetivos primários avaliarão a segurança e a tolerabilidade do SAT-3247 e seu efeito na força muscular. Os objetivos secundários avaliarão o impacto do SAT-3247 na qualidade, função e regeneração muscular. A inclusão do primeiro participante no estudo está prevista para o final de 2025. A Satellos espera divulgar os dados provisórios iniciais do estudo BASECAMP no segundo trimestre de 2026 e os dados do estudo LT-001 em adultos com DMD no primeiro trimestre de 2026.

Sobre o modelo SAT-3247

SAT-3247 é um medicamento oral patenteado, de pequena molécula, desenvolvido pela Satellos como um novo tratamento para regenerar o músculo esquelético perdido na distrofia muscular de Duchenne e em outras doenças degenerativas ou lesões. A Satellos está avançando com o SAT-3247 como um tratamento potencial para DMD, independente da distrofina e do status de mutação do éxon.

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