A Satellos anunciou a publicação na Nature Communications de uma nova pesquisa realizada por uma equipe científica do Instituto de Pesquisa do Hospital de Ottawa (OHRI) que valida a abordagem inovadora da empresa para o tratamento da causa subjacente da distrofia muscular de Duchenne e outras doenças. Publicação disponível aqui..
O artigo — de autoria de pesquisadores do OHRI, incluindo o cofundador e Diretor de Descobertas do Satellos, Dr. Michael Rudnicki, cientista sênior do OHRI e diretor do Centro Sprott de Pesquisa com Células-Tronco — revela que a distrofia muscular de Duchenne (DMD, Duchenne) começa durante o desenvolvimento fetal como uma doença de células-tronco caracterizada por disfunção intrínseca das células-tronco musculares. Na ausência de distrofina, os pesquisadores mostraram que as células-tronco musculares perdem a polaridade e produzem menos progenitores miogênicos, resultando em menos fibras musculares e de menor tamanho. Notavelmente, essas alterações surgem durante o desenvolvimento muscular fetal, antes mesmo do aparecimento de inflamação ou degeneração tecidual.
É importante destacar que os pesquisadores demonstraram que células-tronco musculares sem distrofina podem ser induzidas a atingir a polaridade, gerar novas células progenitoras e formar quantidades normais de músculo, bloqueando a atividade da proteína AAK1. Essas descobertas corroboram o potencial de um inibidor de AAK1, como o SAT-3247, para restaurar a regeneração muscular na distrofia muscular de Duchenne.
Ao contrário das abordagens de tratamento em desenvolvimento para a distrofia muscular de Duchenne, que se concentram em ajudar os pacientes a produzir uma forma de distrofina para proteger os músculos, a abordagem diferenciada da Satellos visa restaurar a regeneração muscular em pessoas com Duchenne por meio da inibição direcionada da AAK1.
“Essas descobertas deixam abundantemente claro que a distrofia muscular de Duchenne começa como uma falha das células-tronco musculares em construir e manter o músculo — sem qualquer evidência de fragilidade ou dano às miofibras”, disse o Dr. Rudnicki, autor sênior do artigo. “Ao modular a AAK1, demonstramos um meio poderoso de regular a polaridade, normalizar a função das células-tronco e aprimorar a formação muscular em modelos distróficos, apontando para um caminho promissor em direção a estratégias de tratamento regenerativo.”
Frank Gleeson, cofundador e CEO da Satellos, acrescentou: “Essas descobertas validam ainda mais nossa convicção de que corrigir a disfunção das células-tronco é essencial para mudar a trajetória da distrofia muscular de Duchenne. Parabenizamos o Dr. Rudnicki e seus colegas do OHRI por desvendarem e confirmarem a biologia muscular, o que pode abrir caminho para intervenções mais eficazes.”
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