Компания Satellos объявила о публикации в журнале Nature Communications нового исследования научной группы из Научно-исследовательского института больницы Оттавы (OHRI), которое подтверждает новый подход компании к лечению основной причины мышечной дистрофии Дюшенна и других заболеваний. >> Публикация доступна здесь.
В статье, авторами которой являются исследователи OHRI, включая соучредителя проекта Satellos и главного исследователя доктора Майкла Рудницки, старшего научного сотрудника OHRI и директора Центра исследований стволовых клеток им. Спротта, раскрывается, что мышечная дистрофия Дюшенна (МДД, Дюшенн) начинается во время внутриутробного развития как заболевание стволовых клеток, характеризующееся дисфункцией мышечных стволовых клеток. Исследователи показали, что при отсутствии дистрофина мышечные стволовые клетки теряют полярность и производят меньше миогенных клеток-предшественников, что приводит к уменьшению количества и размеров мышечных волокон. Примечательно, что эти изменения возникают во время развития мышечных тканей плода до начала воспаления или дегенерации тканей.
Важно отметить, что исследователи продемонстрировали, что мышечные стволовые клетки, лишенные дистрофина, могут быть индуцировать для достижения полярности, генерации новых клеток-предшественников и формирования нормального количества мышц путем блокирования активности белка AAK1. Эти результаты подтверждают потенциал ингибитора AAK1, такого как SAT-3247, для восстановления регенерации мышц при мышечной дистрофии Дюшенна.
В отличие от разрабатываемых подходов к лечению мышечной дистрофии Дюшенна, которые направлены на помощь пациентам с МДД в выработке формы дистрофина для защиты мышц, дифференцированный подход Satellos направлен на восстановление регенерации мышц у людей, живущих с мышечной дистрофией Дюшенна, посредством целенаправленного ингибирования AAK1.
“Эти результаты совершенно ясно показывают, что миодистрофия Дюшенна начинается с неспособности мышечных стволовых клеток наращивать и поддерживать мышечную массу — без каких-либо признаков хрупкости или повреждения миофибрилл”, — заявил доктор Рудницки, старший автор статьи. “Модулируя AAK1, мы продемонстрировали мощный способ регулирования полярности, нормализации функции стволовых клеток и усиления формирования мышц в моделях дистрофии, указывая на перспективный путь к регенеративным стратегиям лечения”.”
Фрэнк Глисон, соучредитель и генеральный директор Satellos, добавил: “Эти результаты ещё раз подтверждают нашу убеждённость в том, что коррекция дисфункции стволовых клеток имеет решающее значение для изменения течения мышечной дистрофии Дюшенна. Мы поздравляем доктора Рудницкого и его коллег из OHRI с открытием и подтверждением данных о мышечной биологии, которые могут открыть путь к более эффективному вмешательству”.”
Подписаться на эту страницу >>> Все клинические испытания по мышечной дистрофии Дюшенна
Benimde oğlum dmd kas hastası nasıl yapabilirim банаyardımcı olabilir misiniz
Гюлькан Мерхаба,
Клиника çalışmalarsayfamızı sürekli takip edin lütfen.
https://dmdwarrior.com/dmd-therapies/