Satellos gab die Veröffentlichung neuer Forschungsergebnisse eines Wissenschaftlerteams des Ottawa Hospital Research Institute (OHRI) in Nature Communications bekannt. Die Ergebnisse bestätigen den neuartigen Ansatz des Unternehmens zur Behandlung der Ursache der Duchenne-Muskeldystrophie und anderer Erkrankungen. Die Publikation ist hier verfügbar..
Die von OHRI-Forschern, darunter Dr. Michael Rudnicki, Mitbegründer und Chief Discovery Officer von Satellos, leitender Wissenschaftler am OHRI und Direktor des Sprott Centre for Stem Cell Research, verfasste Studie zeigt, dass die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD, Duchenne) bereits in der Fetalentwicklung als Stammzellerkrankung beginnt, die durch eine intrinsische Funktionsstörung der Muskelstammzellen gekennzeichnet ist. In Abwesenheit von Dystrophin verlieren Muskelstammzellen laut den Forschern ihre Polarität und produzieren weniger myogene Vorläuferzellen, was zu weniger und kleineren Muskelfasern führt. Bemerkenswerterweise treten diese Veränderungen während der fetalen Muskelentwicklung auf, bevor Entzündungen oder Gewebedegeneration sichtbar werden.
Wichtig ist, dass die Forscher nachwiesen, dass Muskelstammzellen ohne Dystrophin durch Blockierung der Aktivität des Proteins AAK1 zur Polarität angeregt werden können, neue Vorläuferzellen bilden und normale Mengen an Muskelgewebe produzieren können. Diese Ergebnisse untermauern das Potenzial eines AAK1-Inhibitors wie SAT-3247, die Muskelregeneration bei Duchenne wiederherzustellen.
Im Gegensatz zu den in der Entwicklung befindlichen Behandlungsansätzen für Duchenne, die darauf abzielen, DMD-Patienten bei der Produktion einer Form von Dystrophin zu unterstützen, um die Muskulatur zu schützen, zielt der differenzierte Ansatz von Satellos darauf ab, die Muskelregeneration bei Menschen mit Duchenne durch gezielte Hemmung von AAK1 wiederherzustellen.
“Diese Ergebnisse belegen eindeutig, dass die Duchenne-Muskeldystrophie mit dem Versagen von Muskelstammzellen beim Aufbau und Erhalt von Muskelgewebe beginnt – ohne Anzeichen von Muskelfaserbrüchigkeit oder -schädigung”, so Dr. Rudnicki, Hauptautorin der Studie. “Durch die Modulation von AAK1 haben wir ein wirksames Mittel zur Regulierung der Polarität, zur Normalisierung der Stammzellfunktion und zur Verbesserung der Muskelbildung in dystrophischen Modellen aufgezeigt. Dies eröffnet vielversprechende Perspektiven für regenerative Therapieansätze.”
Frank Gleeson, Mitbegründer und CEO von Satellos, fügte hinzu: “Diese Ergebnisse bestätigen unsere Überzeugung, dass die Korrektur der Stammzellfunktionsstörung entscheidend für die Veränderung des Verlaufs der Duchenne-Muskeldystrophie ist. Wir gratulieren Dr. Rudnicki und seinen Kollegen am OHRI zur Entdeckung und Bestätigung von Erkenntnissen zur Muskelbiologie, die den Weg für effektivere Behandlungsmethoden ebnen könnten.”
Folgen Sie dieser Seite >>> Alle klinischen Studien zu Duchenne
Benimde oğlum dmd kas hastası nasıl yapabilirim bana yardımcı olabilir misiniz
Gülcan Merhaba,
Klinik çalışmalar sayfamızı sürekli takip edin lütfen.
https://dmdwarrior.com/dmd-therapies/