Eine neue internationale Kooperation bündelt die Expertise der Biotechnologie aus der Schweiz und der Türkei, um die Entwicklung einer potenziellen Gentherapie für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu unterstützen.
Das Schweizer Biotechnologieunternehmen NewBiologix SA hat eine Vereinbarung mit Synastra Biotechnology Inc., einem in der Türkei ansässigen Gentherapieunternehmen, geschlossen, um eine stabile Produktionszelllinie für das experimentelle DMD-Gentherapieprogramm von Synastra zu entwickeln.
Die Partnerschaft konzentriert sich auf eine der wichtigsten Herausforderungen in der Gentherapie: die Herstellung der für die Behandlung benötigten großen Mengen an viralem Vektor auf eine konsistente, skalierbare und potenziell kostengünstigere Weise.
Inhaltsverzeichnis
Eine Partnerschaft mit Schwerpunkt auf der Herstellung von DMD-Gentherapien
Im Rahmen der Vereinbarung wird NewBiologix seine Xcell™ Stable Manufacturing Platform nutzen, um eine stabile Forschungszellbank für das DMD-Programm von Synastra zu entwickeln und zu charakterisieren.
Die Plattform ist darauf ausgelegt, wiederholte transiente Transfektionsprozesse durch gentechnisch veränderte, stabile Produktionszelllinien zu ersetzen. Laut den Unternehmen könnte dieser Ansatz dazu beitragen, die Herstellung reproduzierbarer und skalierbarer rekombinanter adeno-assoziierter Viren (rAAV) zu gestalten.
Dies ist insbesondere für die DMD-Gentherapie von Bedeutung, da eine systemische Behandlung sehr hohe Dosen von rAAV-Vektoren erfordern kann. Produktionskapazität, Konsistenz, Skalierbarkeit und Kosten können daher in der zukünftigen Entwicklung und Verfügbarkeit dieser Therapien entscheidende Faktoren sein.
Die Vereinbarung beinhaltet auch die Option, das Programm in eine kommerzielle Lizenz umzuwandeln, was potenziell die zukünftige klinische und kommerzielle Herstellung unterstützen könnte.
Ein DMD-Gentherapieprogramm aus der Türkei
Einer der bemerkenswertesten Aspekte dieser Zusammenarbeit ist die Herkunft des Synastra aus der Türkei.
Synastra Biotechnology wurde durch eine Zusammenarbeit zwischen der Üsküdar Universität und dem Unifon-Biotech GSYF Venture Capital Investmentfonds gegründet. Das Unternehmen wird von dem Molekularbiologen und Gentechniker Dr. Cihan Taştan geleitet, der als stellvertretender Vorstandsvorsitzender und Geschäftsführer fungiert.
Das führende Programm von Synastra ist ein experimenteller AAV-basierter Mikro-Dystrophin-Gentherapiekandidat für DMD.
Das Unternehmen kombiniert Genomtechnik, synthetische Biologie, AAV-Vektordesign, analytische und CMC-Strategie, präklinische Entwicklung und klinische Translation, um sein Programm voranzutreiben.
Die Zusammenarbeit mit der Üsküdar-Universität, einschließlich des Transgenic Cell Technologies Application and Research Center (TRGENMER), stellt einen Teil der wissenschaftlichen Infrastruktur dieser Arbeit dar.
Verbindung türkischer Innovation mit globaler Fertigung
Die Partnerschaft mit NewBiologix stellt einen wichtigen Schritt dar, um ein in der Türkei entstandenes Gentherapieprogramm mit einer internationalen Fertigungstechnologieplattform zu verbinden.
Anstatt sich nur auf die wissenschaftliche Konzeption einer potenziellen Therapie zu konzentrieren, baut Synastra nach eigenen Angaben den wissenschaftlichen, produktionstechnischen und translationalen Weg von Anfang an auf.
Ziel ist die Entwicklung eines DMD-Gentherapieprogramms, das sich in Richtung internationaler Herstellungs-, Qualitäts- und Regulierungsstandards entwickeln kann.
Für die DMD-Gemeinschaft ist diese Zusammenarbeit nicht deshalb bedeutsam, weil bereits eine Behandlungsmethode verfügbar ist, sondern weil sie einen weiteren Forschungsansatz darstellt, der entwickelt wird, um die zugrunde liegende genetische Ursache der Duchenne-Muskeldystrophie zu bekämpfen.
Bei Erfolg könnte die Weiterentwicklung dieses ursprünglich aus der Türkei stammenden Programms dazu beitragen, es der klinischen Anwendung näher zu bringen und letztendlich die Möglichkeit zu schaffen, Patienten und Familien zu erreichen, die dringend neue Behandlungsoptionen benötigen.
Mehr erfahren: Entdecken Sie klinische Studien zu Duchenne.
