Una nueva colaboración internacional está reuniendo la experiencia en biotecnología de Suiza y Turquía para apoyar el desarrollo de una posible terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
La empresa suiza de biotecnología NewBiologix SA ha firmado un acuerdo con Synastra Biotechnology Inc., una empresa de terapia génica con sede en Turquía, para desarrollar una línea celular productora estable para el programa de terapia génica experimental contra la distrofia muscular de Duchenne (DMD) de Synastra.
Esta colaboración se centra en uno de los retos más importantes de la terapia génica: producir las grandes cantidades de vector viral necesarias para el tratamiento de una manera consistente, escalable y potencialmente más rentable.
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Una alianza centrada en la fabricación de terapias génicas para la distrofia muscular de Duchenne.
En virtud del acuerdo, NewBiologix utilizará su plataforma de fabricación estable Xcell™ para desarrollar y caracterizar un banco de células de investigación estable para el programa de distrofia muscular de Duchenne (DMD) de Synastra.
La plataforma está diseñada para reemplazar los procesos de transfección transitoria repetitivos con líneas celulares productoras estables y modificadas genéticamente. Según las empresas, este enfoque podría contribuir a que la fabricación de virus adenoasociados recombinantes (rAAV) sea más reproducible y escalable.
Esto es particularmente importante para la terapia génica de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ya que el tratamiento sistémico puede requerir dosis muy altas de vectores rAAV. Por lo tanto, la capacidad de fabricación, la consistencia, la escalabilidad y el costo pueden convertirse en factores clave para el desarrollo y la disponibilidad futuros de estas terapias.
El acuerdo también incluye la opción de convertir el programa en una licencia comercial, lo que podría respaldar la fabricación clínica y comercial futura.
Un programa de terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne surge en Turquía.
Uno de los aspectos más destacables de esta colaboración es el origen turco del Synastra.
La empresa Synastra Biotechnology se creó mediante una colaboración entre la Universidad de Üsküdar y el fondo de inversión de capital riesgo Unifon-Biotech GSYF. La empresa está dirigida por el biólogo molecular e ingeniero genético Dr. Cihan Taştan, quien funge como vicepresidente del consejo de administración y director general.
El programa principal de Synastra es un candidato a terapia génica experimental basada en AAV con microdistrofina para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
La empresa está combinando ingeniería genómica, biología sintética, diseño de vectores AAV, estrategia analítica y de CMC (Química, Fabricación y Control), desarrollo preclínico y traslación clínica a medida que trabaja para avanzar en su programa.
Su colaboración con la Universidad de Üsküdar, incluido el Centro de Investigación y Aplicación de Tecnologías de Células Transgénicas (TRGENMER), proporciona parte de la infraestructura científica que respalda este trabajo.
Conectando la innovación turca con la fabricación global.
La colaboración con NewBiologix representa un paso importante para conectar un programa de terapia génica originario de Turquía con una plataforma tecnológica de fabricación internacional.
En lugar de centrarse únicamente en el diseño científico de una posible terapia, Synastra afirma que está construyendo desde cero el proceso científico, de fabricación y de traslación.
El objetivo es desarrollar un programa de terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne que pueda avanzar hacia los estándares internacionales de fabricación, calidad y regulación.
Para la comunidad de DMD, esta colaboración es significativa no porque signifique que ya existe un tratamiento disponible, sino porque representa otro enfoque de investigación que se está desarrollando para abordar la causa genética subyacente de la distrofia muscular de Duchenne.
De tener éxito, su desarrollo continuado podría ayudar a acercar este programa de origen turco a su aplicación clínica y, en última instancia, a la posibilidad de llegar a pacientes y familias que necesitan urgentemente nuevas opciones de tratamiento.
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