Avidity Biosciences, Inc., una empresa biofarmacéutica dedicada al desarrollo de una nueva clase de tratamientos de ARN conocidos como conjugados de oligonucleótidos de anticuerpos (AOCsTM), informó hoy sus avances y planes para un año revolucionario en 2025.
Estos importantes hitos esperados incluyen completar tres programas potencialmente de registro, presentar una Solicitud de Licencia Biológica (BLA) para delpacibart zotadirsen (del-zota) para individuos con mutaciones de distrofia muscular de Duchenne susceptibles a la omisión del exón 44 (DMD44), prepararse para varios lanzamientos de productos en DMD44, distrofia miotónica tipo 1 (DM1) y distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD), y establecer un negocio internacional completamente integrado para respaldar una línea de productos AOC en expansión en cardiología de precisión y enfermedades neuromusculares.