Биофармацевтическая фирма Avidity Biosciences, Inc., занимающаяся разработкой нового класса РНК-препаратов, известных как конъюгаты олигонуклеотидов антител (AOCsTM), сегодня сообщила о своих достижениях и планах на 2025 год, который изменит ситуацию.
Эти важные ожидаемые вехи включают завершение трех потенциальных регистрационных программ, подачу заявки на получение биологической лицензии (BLA) для delpacibart zotadirsen (del-zota) для людей с мутациями мышечной дистрофии Дюшенна, поддающимися пропуску экзона 44 (DMD44), подготовку к запуску нескольких продуктов при DMD44, миотонической дистрофии типа 1 (DM1) и плече-лопаточно-лицевой мышечной дистрофии (FSHD), а также создание полностью интегрированного международного бизнеса для поддержки расширяющегося портфеля AOC в области прецизионной кардиологии и нервно-мышечных заболеваний.
