Avidity Biosciences, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entwicklung einer neuen Klasse von RNA-Behandlungen, den sogenannten Antikörper-Oligonukleotid-Konjugaten (AOCsTM), verschrieben hat, berichtete heute über seine Fortschritte und Pläne für ein bahnbrechendes Jahr 2025.
Zu diesen wichtigen erwarteten Meilensteinen gehören der Abschluss von drei potenziellen Registrierungsprogrammen, die Einreichung eines Biologics License Application (BLA) für Delpacibart Zotadirsen (del-zota) für Personen mit Mutationen der Muskeldystrophie Duchenne, bei denen Exon 44 übersprungen werden kann (DMD44), die Vorbereitung mehrerer Produkteinführungen in den Bereichen DMD44, Myotone Dystrophie Typ 1 (DM1) und Fazioskapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD) sowie die Gründung eines vollständig integrierten, internationalen Geschäfts zur Unterstützung einer wachsenden AOC-Pipeline in den Bereichen Präzisionskardiologie und neuromuskuläre Erkrankungen.
