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FDA akzeptiert Del-zota-Antrag auf beschleunigte Prüfung in DMD44

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Klinische Studie zu Del-Zota in den USA mit Teilnehmern mit DMD-Mutationen, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind, beginnt.

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Avidity Biosciences kündigt US Managed Access Program (MAP) für die Prüftherapie del-zota (Exon 44 Skipping) an

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Avidity Biosciences gibt positives Pre-BLA-Meeting mit US FDA für del-zota in DMD44 bekannt; eine Einreichung ist für das erste Quartal 2026 geplant

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Del-zota (Exon 44 Skipping Therapy) zeigte in Phase 1/2-Studie Umkehrung des Krankheitsverlaufs bei wichtigen funktionellen Endpunkten

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Avidity Biosciences bereitet sich auf die BLA-Einreichung und Kommerzialisierung von drei Programmen für seltene Muskelerkrankungen im Jahr 2025 vor

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Can Ekinci - 21. August 2026

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Mutationen, die für Exon 50-Skipping-Therapien bei Duchenne-Muskeldystrophie geeignet sind

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Gemeinsam werden wir weiter für bessere Behandlungsmethoden und einen besseren Zugang für alle Menschen mit Duchenne kämpfen.

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