IPS HEART hat einen weiteren wichtigen regulatorischen Meilenstein bekannt gegeben, nachdem das Unternehmen für ISX9-CPC, seine experimentelle Herzmuskeltherapie für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die FDA-Zulassung als seltene pädiatrische Erkrankung erhalten hat. Zusammen mit GIVI-MPCs, einer experimentellen Skelettmuskeltherapie zur Erzeugung neuer Muskeln und zur Wiederherstellung von Dystrophin in voller Länge, verfolgt das Unternehmen einen regenerativen Ansatz, der sowohl Herz- als auch Skelettmuskelschäden behandeln soll.
Im Gegensatz zu vielen aktuellen Behandlungsansätzen, die sich in erster Linie auf die Verlangsamung des Krankheitsverlaufs konzentrieren, ist laut IPS HEART die regenerative Medizinplattform darauf ausgelegt, völlig neue menschliche Muskelzellen zu erzeugen, die in der Lage sind, Dystrophin in voller Länge zu produzieren.
Eine andere Strategie als die derzeitigen DMD-Therapien
Viele der derzeit verfügbaren oder experimentellen Duchenne-Behandlungen – einschließlich Exon-Skipping-Therapien und Mikro-Dystrophin-Gentherapien – helfen nur bestimmten Patientengruppen und stellen im Allgemeinen das vollständige Dystrophin-Protein nicht wieder her.
In seiner Pressemitteilung erklärt IPS HEART, dass diese Ansätze klinische Einschränkungen aufweisen und Dystrophin in voller Länge nicht wiederherstellen können, während seine Plattform für induzierte pluripotente Stammzellen (iPSC) darauf ausgelegt ist, in präklinischen Studien neue funktionelle Muskelzellen zu erzeugen, die Dystrophin in voller Länge exprimieren.
Das Unternehmen entwickelt zwei separate regenerative Therapien:
- ISX9-CPC für Herzmuskel
- GIVI-MPCs für Skelettmuskeln
Zusammengenommen zielen diese Therapien darauf ab, geschädigtes Muskelgewebe zu regenerieren, anstatt lediglich dessen Abbau zu verlangsamen.
ISX9-CPC: Regenerierendes Herzmuskelgewebe
Herzkrankheiten gehören zu den häufigsten Todesursachen bei Duchenne-Muskeldystrophie.
Laut IPS HEART ist ISX9-CPC darauf ausgelegt, fibrotisches Narbengewebe im Herzen durch neu gebildetes, kontraktiles Herzmuskelgewebe zu ersetzen. Präklinische Studien zeigten nach der Behandlung eine verbesserte Herzfunktion und eine erhöhte Ejektionsfraktion.
Das Unternehmen hebt auf seiner offiziellen Website außerdem weitere präklinische Ergebnisse hervor und erklärt:
“In einer von Experten begutachteten In-vivo-Proof-of-Concept-Studie mit unserem patentierten ISX9-CPC konnte durch eine einmalige Behandlung das abgestorbene Narbengewebe um 70% reduziert und die Herzfunktion um über 60% Verbesserung der Ejektionsfraktion im Vergleich zur Kontrollgruppe 90 Tage nach einem Herzinfarkt wiederhergestellt werden.”
Diese Ergebnisse beziehen sich eher auf Herzinfarktmodelle als auf Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, aber IPS HEART präsentiert sie als Beleg für das regenerative Potenzial seiner Herzzelltherapie.
GIVI-MPCs: Aufbau neuer Skelettmuskulatur mit Dystrophin in voller Länge
Das zweite Programm des Unternehmens, GIVI-MPCs, konzentriert sich auf die Regeneration von Skelettmuskelgewebe, das von der Duchenne-Muskeldystrophie betroffen ist.
Laut Pressemitteilung ist GIVI-MPCs so konzipiert, dass es neues menschliches Skelettmuskelgewebe erzeugt und gleichzeitig das vollständige menschliche Dystrophin in verschiedenen dystrophischen Tiermodellen wiederherstellt.
IPS HEART erläutert diese Behauptung auf seiner offiziellen Website weiter:
“Mit GIVI-MPC haben wir signifikante Mengen an neuem menschlichem Skelettmuskelgewebe sowie das vollständige menschliche Dystrophin 100% in mdx-Mäusen und dystrophen Schweinen erzeugt.”
Dies ist eine der stärksten Behauptungen, die das Unternehmen derzeit hervorhebt, da Dystrophin in voller Länge dem natürlich vorkommenden Protein in gesundem Muskelgewebe sehr ähnlich ist, im Gegensatz zu dem verkürzten Mikro-Dystrophin, das bei den derzeitigen Gentherapieansätzen hergestellt wird.
Es ist jedoch wichtig zu beachten, dass es sich bei diesen Ergebnissen um präklinische Daten handelt, die noch nicht in klinischen Studien am Menschen bestätigt wurden.
Klinische Studie am Menschen für 2027 geplant
IPS HEART plant, seinen Antrag auf Zulassung eines neuen Prüfpräparats (Investigational New Drug, IND) bei der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA einzureichen und, vorbehaltlich der behördlichen Genehmigung, im Jahr 2027 mit der ersten klinischen Studie am Menschen mit GIVI-MPCs zu beginnen.
Bei Genehmigung zur Fortsetzung des Projekts wäre dies die erste Gelegenheit, zu beurteilen, ob die regenerative Strategie des Unternehmens die Skelettmuskulatur und das vollständige Dystrophin bei Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie sicher wiederherstellen kann.
Warum das wichtig ist
Eine der größten wissenschaftlichen Herausforderungen in der Duchenne-Forschung war es, einen Weg zu finden, verlorene Muskelmasse zu ersetzen und gleichzeitig das vollständige Dystrophin-Protein wiederherzustellen.
IPS HEART ist überzeugt, dass seine regenerative Zelltherapieplattform letztendlich beide Ziele gleichzeitig erreichen kann:
- Regeneration von geschädigtem Herzmuskel
- Neue Skelettmuskulatur bilden
- Vollständiges Dystrophin wiederherstellen
- Bieten möglicherweise ein breiteres Anwendungsgebiet als mutationsspezifische Therapien
Ob diese vielversprechenden präklinischen Ergebnisse auch zu einem sinnvollen klinischen Nutzen führen werden, muss noch in sorgfältig durchgeführten klinischen Studien am Menschen ermittelt werden.
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