Was ist Bobcat-mRNA? Wie funktioniert Bobcat-mRNA bei der Muskeldystrophie Duchenne?

Aki Ko, CEO von Elixirgen Therapeutics, erklärte, wie die neue Bobcat-mRNA-Technologie möglicherweise die Muskelfunktion bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie wiederherstellen könnte. Klinische Studien und neue Forschungsergebnisse könnten Patienten mit DMD Hoffnung geben.

Bobcat-mRNA funktioniert anders als Exon-Skipping- oder AAV-Mikrodystrophie-Mechanismen. Diese Methode der nächsten Generation könnte zu kostengünstigen Medikamenten gegen die Muskeldystrophie Duchenne führen.

Viele Exon-Skipping-Therapien oder Gentherapien wie Elevidys, das von FDA zur Behandlung der Muskelkrankheit Duchenne zugelassen wurde, bereiten den Patienten aufgrund ihrer exorbitanten Preise Sorgen.

Berichten zufolge werden Medikamente, die mit der Bobcat-mRNA-Methode entwickelt werden, preisgünstiger sein.

Was ist Bobcat-mRNA?

Bobcat mRNA ist eine proprietäre lineare mRNA-Technologie, die auf hocheffiziente und kostengünstige Weise hochwertige mRNA produziert, die große Proteine (größer als 13 kb) kodiert. Ein Lipid-Nanopartikel (LNP) liefert es. Elixirgen Therapeutics untersucht zunächst, wie Bobcat-mRNA mit Dystrophin, dem größten bekannten menschlichen Gen, verwendet werden kann.

Bobcat-mRNA für die Muskeldystrophie Duchenne

Ist die Bobcat-mRNA-Technologie zuverlässig?

Das Unternehmen gibt an, dass es in präklinischen Tierstudien keine sicherheitsrelevanten Probleme im Zusammenhang mit der Bobcat-mRNA-DMD-Injektion festgestellt hat.

Bei der Bewertung der Sicherheit von Bobcat-mRNA im Vergleich zu alternativen Methoden müssen einige wichtige Aspekte berücksichtigt werden. Da mRNA kein Virus ist, unterliegt sie den Biosicherheitsstandards, die eine AAV-Methode sowohl bei der Herstellung als auch bei der Verabreichung einhalten müsste. Insbesondere kann mRNA im Gegensatz zu AAV erneut verabreicht werden. Aufgrund von Bedenken hinsichtlich der Immunreaktion können AAV-basierte Therapien häufig nicht mehr als einmal verabreicht werden.

Kann Bobcat-mRNA die Muskelkraft verbessern?

Das Unternehmen führte eine Studie an mutierten Mäusen durch, einem Mausmodell für DMD, und stellte funktionelle Verbesserungen der Muskelkraft fest. Das Forschungsunternehmen Elixirgen gab an, dass es mit wöchentlichen Dosen von mRNA-DMD Verbesserungen der Unterarmmuskulatur gezeigt habe. Es gibt auch an, dass eine einzige Injektion von mRNA-DMD in die Unterarmmuskulatur die Muskelkraft bei mutierten Mäusen wiederherstellen kann.

Diese Studien zeigen, dass es möglich sein könnte, eine mRNA bereitzustellen, die für die Muskeltherapie in bestimmten Bereichen und schließlich im gesamten Körper Dystrophin in voller Länge kodiert. Sowohl lokale als auch systemische Ansätze zur Behandlung von Dystrophin in voller Länge könnten für DMD-Patienten, die laufen können und solche, die dazu nicht in der Lage sind, eine nützliche Behandlung darstellen.

Vorteile von Bobcat-mRNA

Aktuelle Behandlungen, darunter Exon-Skipping-Medikamente und AAV-Mikrodystrophin, haben bei Patienten mit DMD bahnbrechende Fortschritte erzielt. Es besteht jedoch weiterhin erheblicher Bedarf an der Entwicklung von Therapeutika, mit denen die muskelschwächenden Symptome wirksamer verhindert oder behandelt werden können.

Dystrophin ist ein Protein, das DMD verursacht. Eine Behandlung, bei der das gesamte Protein wiederhergestellt wird, sollte daher theoretisch auch die ordnungsgemäße Funktion wiederherstellen.

Wissenschaftler wissen auch, dass Dystrophin in voller Länge stabiler ist und eine längere Lebensdauer hat als die verkürzte Version. Bemerkenswerterweise würde das Exon-Skipping nur einen kleinen Prozentsatz der Patientenpopulation betreffen.

Eine Behandlung, die mit der Bobcat-mRNA-Technologie entwickelt wurde und die Vollversion verwendet, könnte von jedem angewendet werden, unabhängig von der genauen Mutation, die er hat.

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