Edgewise Therapeutics informierte über den aktuellen Stand der klinischen Programme des Unternehmens (Becker-Muskeldystrophie / Duchenne-Muskeldystrophie) und hob wichtige Meilensteine für das Jahr 2026 hervor.
Prioritäten 2026 – Sevasemten
Die globale GRAND CANYON-Pivotal-Kohorte wird abgeschlossen sein, und die Topline-Ergebnisse bei Einzelpersonen mit Becker werden im vierten Quartal 2026 bekannt gegeben.
Die Vorbereitungen für die Einreichung eines Zulassungsantrags für Sevasemten bei der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA in Becker werden in der ersten Hälfte des Jahres 2027 laufen.
Die Planung und das Design einer Phase-3-Studie an Personen mit Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) werden in der zweiten Jahreshälfte 2026 abgeschlossen sein. >>> Mehr erfahren: Was ist Sevasemten?
Errungenschaften bis 2025 für Duchenne und Becker
- Die Einschreibung von Erwachsenen in GRAND CANYON wurde mit Becker abgeschlossen.
- Es wurden positive Ergebnisse aus der offenen Phase-2-Verlängerungsstudie MESA bei Erwachsenen mit Becker-Syndrom gemeldet.
- Es wurden ermutigende Beobachtungen aus der Placebo-kontrollierten Phase-2-Studie LYNX bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie hinsichtlich verschiedener Funktionsmaße berichtet, darunter Schrittgeschwindigkeit 95. Perzentil (SV95C), North Star Ambulatory Assessment (NSAA) und Treppensteigen über 4 Stufen. Dabei wurde eine Dosis von 10 mg identifiziert, die in Phase 3 evaluiert werden soll.
- Erste Ergebnisse der FOX-Phase-2-Placebo-kontrollierten Studie an Teilnehmern mit Duchenne, die zuvor mit einer Gentherapie behandelt wurden, bestätigten ebenfalls, dass Sevasemten 10 mg das Potenzial hat, die Rate des Funktionsverlusts zu verringern.
Mehr lesen: Klinische Studien zu Duchenne (Liste aller Forschungsarbeiten)
