Edgewise Therapeutics proporcionó actualizaciones sobre los programas clínicos de la empresa (distrofia muscular de Becker/distrofia muscular de Duchenne) y destacó los principales hitos para 2026.
Prioridades para 2026 – Sevasemten
Completará la cohorte fundamental global GRAND CANYON y anunciará los resultados principales en individuos con Becker en el cuarto trimestre de 2026.
Se preparará para la presentación de una solicitud de nuevo fármaco ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. para sevasemten en Becker en la primera mitad de 2027.
Se finalizará el diseño y el plan para un ensayo de fase 3 en personas con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) en la segunda mitad de 2026. >>> Más información: ¿Qué es Sevasemten?
Logros de 2025 para Duchenne y Becker
- Se completó la inscripción de GRAND CANYON en adultos con Becker.
- Se informaron datos positivos de primera línea del ensayo de extensión abierta de fase 2 MESA en adultos con Becker.
- Se informaron observaciones alentadoras del ensayo LYNX de fase 2 controlado con placebo en participantes con Duchenne en medidas funcionales, incluida la velocidad de zancada del percentil 95 (SV95C), la evaluación ambulatoria North Star (NSAA) y la subida de 4 escaleras, al tiempo que se identificó una dosis de 10 mg para evaluar en la fase 3.
- Se informaron los resultados iniciales del ensayo FOX de fase 2 controlado con placebo en participantes con Duchenne previamente tratados con terapia génica que también respaldaron que sevasemten 10 mg tiene el potencial de reducir la tasa de deterioro funcional.
Leer más: Ensayos clínicos para la distrofia muscular de Duchenne (Lista de todas las investigaciones)
