Edgewise Therapeutics, şirketin klinik programları (Becker Kas Distrofisi / Duchenne Kas Distrofisi) hakkında güncellemeler sağladı ve 2026 için önemli kilometre taşlarını vurguladı.
2026 Öncelikleri – Sevasemten
GRAND CANYON küresel kilit kohortunu tamamlayacak ve 2026'nın dördüncü çeyreğinde Becker'deki bireylerle ilgili ilk sonuçları açıklayacaktır.
2027 yılının ilk yarısında Becker'de sevasemten için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) Yeni İlaç Başvurusu (NDA) sunulması için hazırlıklar yapılacak.
- Bizi takip edin -
Duchenne kas distrofisi (Duchenne) hastalarında yapılacak Faz 3 klinik çalışmasının tasarım ve planı 2026 yılının ikinci yarısında tamamlanacaktır. >>> Daha fazla bilgi edin: Sevasemten Nedir?
Duchenne ve Becker için 2025 Başarıları
- Becker ile birlikte GRAND CANYON yetişkin kayıt işlemleri tamamlandı.
- Becker sendromlu yetişkinlerde yapılan MESA Faz 2 açık etiketli uzatma çalışmasından olumlu ön sonuçlar bildirildi.
- Duchenne kas distrofisi olan katılımcılarda LYNX Faz 2 plasebo kontrollü çalışmasından elde edilen cesaret verici gözlemler raporlanmış olup, bu gözlemler arasında Adım Hızı 95. Persentil (SV95C), Kuzey Yıldızı Ambulatuvar Değerlendirmesi (NSAA) ve 4 basamaklı merdiven çıkma testi gibi fonksiyonel ölçümler yer almaktadır. Ayrıca Faz 3'te değerlendirilecek 10 mg'lık bir doz belirlenmiştir.
- Duchenne kas distrofisi olan ve daha önce gen terapisi ile tedavi görmüş katılımcılar üzerinde yapılan FOX Faz 2 plasebo kontrollü çalışmasının ilk sonuçları bildirildi; bu sonuçlar, 10 mg sevasemtenin fonksiyonel gerileme oranını azaltma potansiyeline sahip olduğunu da destekliyor.
Devamını oku: Duchenne İçin Klinik Araştırmalar (Tüm Araştırmaların Listesi)
- Bizi takip edin -
