Компания Edgewise Therapeutics представила обновленную информацию о своих клинических программах (мышечная дистрофия Беккера / мышечная дистрофия Дюшенна) и осветила важные этапы на 2026 год.
Приоритеты на 2026 год – Севасемтен
Завершится глобальное ключевое когортное исследование GRAND CANYON, а предварительные результаты по отдельным пациентам будут объявлены в четвертом квартале 2026 года совместно с компанией Becker.
В первой половине 2027 года будет подготовлена заявка на регистрацию нового лекарственного препарата севасемтен в Управлении по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в Беккере.
Завершение разработки и плана третьей фазы клинических испытаний с участием пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна запланировано на вторую половину 2026 года. >>> Узнать больше: Что такое Севасемтен?
Достижения Дюшенна и Беккера в 2025 году
- Завершен набор взрослых участников исследования GRAND CANYON с использованием оборудования Becker.
- Сообщается о положительных предварительных результатах открытого расширенного исследования MESA Phase 2 у взрослых пациентов с болезнью Беккера.
- В ходе плацебо-контролируемого исследования LYNX фазы 2 у участников с мышечной дистрофией Дюшенна были получены обнадеживающие результаты по функциональным показателям, включая 95-й процентиль скорости шага (SV95C), оценку двигательной активности по шкале North Star (NSAA) и подъем по 4 ступенькам, а также определена доза 10 мг для оценки в фазе 3.
- Опубликованы предварительные результаты плацебо-контролируемого исследования FOX Phase 2 с участием пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, ранее получавших генную терапию, которые также подтвердили потенциальную способность севасемтена в дозе 10 мг снижать темпы функционального ухудшения.
Читать далее: Клинические испытания мышечной дистрофии Дюшенна (список всех исследований)
