В рамках программы DMD PBGENE-DMD и Precision BioSciences начало приема препарата пациентам планируется в конце первого или начале второго квартала 2026 года после ожидаемого одобрения IND. В рамках исследования FUNCTION-DMD фазы 1/2 будут лечиться амбулаторные пациенты с мутациями в экзонах 45-55. Первые данные по нескольким пациентам ожидаются к концу 2026 года.
PBGENE-DMD – Фаза 1/2 исследования FUNCTION-DMD у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
PBGENE-DMD — это новая, первая в своем классе терапия, основанная на генном редактировании, которая использует подход, основанный на вырезании гена, что существенно отличается от существующих методов лечения, таких как удаление микродистрофина и пропуск экзонов. PBGENE-DMD разработан для потенциального обеспечения устойчивого улучшения функционального состояния мышц у пациентов с ДМД, имеющих мутации в экзонах 45-55, затрагивающие до 60% у мальчиков с ДМД. Один AAV-вектор кодирует два белка ARCUS, предназначенных для перманентного редактирования ДНК пациента в гене дистрофина, что приводит к естественной экспрессии функционального белка дистрофина, близкого к полноразмерному. Основываясь на убедительных доклинических данных, препарат PBGENE-DMD разработан для достижения функционального улучшения с течением времени путем воздействия на мышечные сателлитные клетки. Узнать больше: Precision BioSciences PBGENE-DMD восстанавливает выработку почти полноразмерного белка дистрофина
После одобрения заявки на регистрацию нового исследуемого препарата (IND) ожидается, что в клинических испытаниях FUNCTION-DMD фазы 1/2 первый пациент начнет получать препарат в конце первого или начале второго квартала 2026 года. В исследовании будет применяться соответствующая схема иммуномодуляции и программа мониторинга безопасности для лечения амбулаторных пациентов с мутациями в экзонах 45-55 в специализированных клинических центрах мирового класса, занимающихся лечением мышечной дистрофии Дюшенна. Первые данные от нескольких пациентов ожидаются к концу 2026 года, а ранняя оценка эффективности будет проводиться по проценту экспрессии белка дистрофина, близкого к полноразмерному, в биопсиях мышц. Получив подтверждающие данные как минимум от 10 пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, компания проведет встречу с представителями FDA для согласования дальнейших шагов по регулированию.
Читать далее: Клинические испытания мышечной дистрофии Дюшенна (список всех исследований)
